中國虎網(wǎng) 2018/9/17 0:00:00 來源:
未知
近日，制藥公司Shire宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)Veyvondi（vonicog alfa）用于18歲及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在單用去氨加壓素（DDAVP）治療大出血無效或不適用時，用于治療出血事件以及治療/預(yù)防外科出血。該藥物是一種重組血管性血友病因子（rVWF），此次獲批也使其成為歐洲首個也是唯一一個治療VWD的rVWF藥物，該藥專門解決VWF的原發(fā)性缺陷或功能障礙，同時可使機體恢復(fù)或維持足夠的因子VIII（FVIII）血漿水平。
在美國，vonicog alfa的品牌名為Vonvendi，該藥已于2015年12月獲批用于VWD成人患者按需治療及出血事件控制；今年4月，該藥再獲FDA批準(zhǔn)用于VWD成人患者的圍手術(shù)期管理。截至目前，Vonvendi仍是美國市場獲
FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個治療VWD成人患者的rVWF藥物。
Shire研發(fā)負(fù)責(zé)人兼首席科學(xué)官Andreas Busch表示，歐盟批準(zhǔn)Vonvendi標(biāo)志著我們致力于解決VWD患者顯著未滿足醫(yī)療需求方面的一個關(guān)鍵監(jiān)管里程碑。下一步，我們將確保Vonvendi在歐洲各地廣泛供貨。
此次批準(zhǔn)是基于3項臨床研究的數(shù)據(jù)。研究中，共有80例VWD患者接受了Veyvondi治療，包括：1）一項多中心、受控、隨機、單盲、劑量遞增I期研究，評估了rVWF在18-60歲重度VWD患者中安全性、耐受性和藥代動力學(xué)；2）一項多中心、開放標(biāo)簽III期研究，評估了rFIII和rVWF治療重度VMD成人患者出血事件的PK、安全性和有效性；3）一項前瞻性、開放標(biāo)簽、非對照、非隨機III期研究，評估了rVWF（聯(lián)用或不聯(lián)用rFIII）用于接受大、小、口腔擇期手術(shù)的重度VWD患者的止血有效性和安全性。
VWD是最常見的
遺傳性出血性疾病，影響全球約1%的人口，歐盟患者大約10萬人。該病是由于血管性血友病因子（是血液中幾種促進(jìn)血液凝固的蛋白質(zhì)之一）缺乏或功能障礙引起，會導(dǎo)致病人血液無法有效凝結(jié)，進(jìn)而致鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關(guān)節(jié)內(nèi)發(fā)生嚴(yán)重出血。女性患者可能有嚴(yán)重的超常持續(xù)的月經(jīng)，并且在分娩后可能出現(xiàn)過多出血。
Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320億美元將其收購，一舉成為全球罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。目前，Shire也正在開發(fā)Vonvendi作為預(yù)防性用藥以及兒科適應(yīng)癥。(生物谷Bioon.com）
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