發(fā)展現(xiàn)狀 “十五”期間，一批具有自主知識產權的重大創(chuàng)新藥物，如治療心腦血管疾病的丁苯酞、丹參多酚酸鹽、心肌肽素、新型重組人血管內皮抑制素和治療艾滋病的唐草片等研制成功。其中化學藥23個，目前有109個品種已進入臨床試驗階段，同時還有206個創(chuàng)新性強、前景較好的品種處于臨床前研究階段。近十年來，我國的藥物化學和藥物研究推動了國內醫(yī)藥產業(yè)由仿制為主向創(chuàng)新為主的方向戰(zhàn)略轉移，獲得了較好的社會效益，一批自主創(chuàng)新新藥已經上市，企業(yè)的市場競爭力顯著增強。我國研制的心血管治療藥物丁苯酞注射液、注射用紅花黃色素凍干粉針/滴注液、鹽酸關附甲素等創(chuàng)新藥物，上市后已經取得了很好的效益。 據了解，近年國家支持建立了新藥篩選、臨床前安全性評價（GLP）、臨床試驗研究（GCP）、藥物代謝動力學等9類技術平臺，部分平臺研究工作已經與國際接軌。建立了一批細胞水平、分子水平乃至基因水平的篩選模型，使新藥篩選逐步從經驗式、機遇式的普篩向以新理論為指導的定向設計過渡。一些單位已經開始以體內的活性成分為模板設計新藥，尤其在選擇中藥的活性成分進行結構修飾，獲得具有特色的新結構化合物方面有不少成功的例子。 與國外研究進展的比較 當前世界創(chuàng)新藥物研究的基本現(xiàn)狀是發(fā)現(xiàn)新的藥物單體化合物的速度在減緩，研究開發(fā)費用越來越高，而且近年來世界上新化學實體（NCE）上市的數(shù)目繼續(xù)減少，在近年上市的新品種中，抗感染藥物、心血管藥物、中樞神經系統(tǒng)藥物和抗癌藥物占主導地位。國際上創(chuàng)新藥物的研究呈現(xiàn)出兩個顯著特點：一是生命科學前沿技術，如功能基因組、蛋白質組和生物信息學等與藥物研究緊密結合，以發(fā)現(xiàn)和驗證新型藥物靶點；二是一些新興學科越來越多地參與到新藥的發(fā)現(xiàn)和前期研究中。化學、物理學、理論和結構生物學、計算機和信息科學等與藥物研究的交叉、滲透日益加強，使新藥研究發(fā)生了巨大的變化，出現(xiàn)了一些新的研究領域和具有重要應用價值的新技術。 我國藥物化學的發(fā)展與國外的差距仍然比較大，主要表現(xiàn)在4個方面： 1.新藥研究開發(fā)創(chuàng)新能力差。 2.研究與開發(fā)在組織上脫節(jié)，在研新藥成熟程度差、進展速度慢。 3.重復研制的現(xiàn)象有增無減。 4.藥物給藥系統(tǒng)的研究項目極少，未受到足夠重視。 總結原因可以發(fā)現(xiàn)，制約我國新藥研究開發(fā)的主要因素是：藥物篩選工作滯后；新藥研究與產業(yè)化條件差；新藥研制的經費投入嚴重不足，經費管理體制不盡合理