依據《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006－2020年）》的部署，國務院決定組織實施“重大新藥創制”科技重大專項（以下簡稱專項）。 本專項實施年限截至2020年，共設置“創新藥物研究開發”、“藥物大品種技術改造”、“創新藥物研究開發技術平臺建設”、“企業創新藥物孵化基地建設”和“新藥研究開發關鍵技術研究”5個項目，每個項目下設若干專題。此次申請在所屬專題下按課題申報，同一單位或個人相同的研究內容不能在本專項不同的項目下重復申報。 本專項牽頭組織單位現發布“重大新藥創制”科技重大專項“十一五”階段（2009－2010年）第二批課題申報指南。本批課題是本專項“十一五”計劃第一批課題申報指南內未啟動的部分。具體包括：全部啟動“新藥研究開發關鍵技術研究”項目，部分啟動“創新藥物研究開發”、“創新藥物研究開發技術平臺建設”和“企業創新藥物孵化基地建設”3個項目。至此，本專項“十一五”計劃內容已全面啟動實施。 本批課題將采取“公布指南、自由申請、專家評審、擇優選擇”的方式組織實施。 申報單位所在地方政府相關部門或主管部門原則上應承諾一定比例的配套經費。申報單位為企業時，原則上企業自籌匹配資金比例應在1:2以上。 一、申報范圍及研究內容 項目一、創新藥物研究開發 （一）指南說明 本項目針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結核、病毒感染性疾病等10類（種）嚴重危害人民健康的重大疾病，自主研制一批化學藥物、現代中藥和生物技術新藥。 本項目下設“新藥臨床研究”、“新藥臨床前研究”、“候選藥物研究”三項專題。本批啟動“新藥臨床前研究”、“候選藥物研究”兩項專題。課題實施年限為2009－2010年。 （二）指南內容 1．新藥臨床前研究 研究目標：完成100個創新藥物的臨床前研究，2010年底之前能夠獲得臨床研究批件或向國家食品藥品監督管理局提出臨床研究申請。 研究內容：針對10類（種）嚴重危害人民健康的重大疾病，對候選藥物開展新穎性、有效性、安全性評估等臨床前研究工作。促進具有專利、成藥性好、可產業化的新藥進入臨床研究。 課題設置及經費：本專題擬支持課題數不超過200個，每個課題資助強度不超過500萬元。 申報條件：具有自主知識產權的化學藥、中藥有效成分、組分配伍、生物技術藥物；已經完成或基本完成規范化的藥學研究、藥理學評價和安全性評價的主要部分，有明確的作用機理或比現有臨床用藥有明顯優勢；能在2010年年底前獲得臨床批件，或在2009年底完成申報臨床的全部文件并能向國家食品藥品監督管理局提出臨床研究申請的課題。重點支持確有自主知識產權和發展前景的創新藥物。優先支持企業作為技術創新主體、充分體現產學研結合、預期能盡快實現產業化的課題。 2．候選藥物研究 研究目標：產生一批創新性強、具有自主知識產權的候選新藥，包括化學藥、中藥、生物技術藥等，為后續研發奠定基礎。 研究內容：通過結構和組方優化，開展活性物質或部位等主要藥效學初步研究，進行藥代特性和安全性早期評價，明確闡明成藥性特征，獲得經規范的成藥性評價的候選新藥。 課題設置及經費：本專題擬支持課題數不超過500個，每個課題資助強度不超過250萬元。 申報條件：具有明顯創新特性的新化合物、中藥新配方或生物技術先導藥物；在2010年能完成主要的規范化研究，獲得具有自主知識產權的候選新藥的課題。 項目二、創新藥物研究開發技術平臺建設 （一）指南說明 本批啟動綜合性新藥研究開發技術大平臺，專業性新藥研發技術平臺，包括藥物篩選及相關技術平臺、新藥臨床前藥效學評價技術平臺、臨床前藥物代謝動力學技術平臺、生物技術新藥中試放大及分離純化技術平臺、生物技術藥物質量標準和質量控制技術平臺、中藥標準研究平臺、新藥研發信息化技術平臺、新制劑與新釋藥系統技術平臺、中藥新藥發現和評價技術平臺，以及以及以企業為主的藥物開發技術平臺等三類11項平臺建設專題。課題實施年限為2009－2010年。本專項資助建立的創新藥物研究開發技術平臺一要體現與國際接軌；二要有實質性成果；三要提供公共服務。 在課題審定期間，必要時將對若干承擔單位進行現場考核。申請本項目平臺建設的單位不能再申請“項目四、新藥研究開發關鍵技術研究”中的與本平臺相重復的研究內容。 （二）指南內容 1. 綜合性新藥研究開發技術大平臺 擬建立8－10個綜合性創新藥物研究開發技術平臺，通過其建設來進一步完善國家藥物創新體系，為我國新藥研究開發的持續創新提供有力的技術支撐。 依托藥物創新技術實力強的研究院所和高等院校，兼顧化學藥、中藥、生物技術藥研究開發的需求和地區布局，在創新藥物研究技術密集地區或領域，整合優勢資源，強強聯合，構建現代化、國際化的綜合性創新藥物研究技術大平臺。 建設目標：建成具有技術先進、配套完整、功能齊全、綜合集成、相互銜接、運行規范，能夠形成集成創新能力的綜合性創新藥物研發大平臺。研發和提供相應關鍵技術，提供社會服務，并實現與發達國家雙邊或多邊互認。在本技術平臺建設結束時，能取得10個具有自主知識產權創新藥物的臨床試驗批件，其中1-2個新藥獲準上市。 建設內容：建立綜合性創新藥物研發大平臺運行以及開放共享的新機制和體制；建立集新靶點研究確認、新藥設計、高效藥物篩選、高效篩選樣品庫制備、先導化合物優化、活性產物分離分析及制備、藥物早期評價、臨床前研究等于一體的現代藥物發現研究體系，提高藥物研發的源頭創新能力；建立和完善功能配套、相互銜接的藥效、藥代及安全性評價、藥物分析及質量控制、新制劑研究等臨床前藥物開發研究體系，遵循新藥研究規律，注重轉化，高效運行，提高新藥集成創新能力。 課題設置及經費：擬支持不超過10個綜合性創新藥物研究開發技術大平臺，每個平臺資助強度不超過20,000萬元。 已在本平臺申報的專業性技術不得在其他專業性技術平臺或新藥研究開發關鍵技術研究項目中重復申報。 申報條件： ①綜合平臺組成單元原則上應屬于同一院/校/所，二級法人單位不超過3個，不支持跨省聯合申報； ②已建立了化學藥、生物技術藥或中藥研究開發的完整技術鏈，有主持完成4個以上具有自主知識產權一類新藥注冊上市的工作基礎，并有3個以上重大疾病治療用藥領域的研究基礎和每個領域3個以上創新候選藥物系列的技術儲備及2020年前的新藥研發中長期戰略，以確保創新藥物研發的科學性和前瞻性； ③建有4個以上單元技術平臺，具備相應的技術能力；各單元技術平臺建立了完整的標準操作規程和技術保障系統。本項目完成時應實現與發達國家雙邊或多邊互認； ④能為外單位提供藥物篩選、藥效評價、藥物代謝、安全評價、制劑、藥物質量控制等新藥臨床前研究開發綜合技術或單元技術服務，已經主持完成至少10個具有自主知識產權的新藥產品臨床前研究，獲得國家食品藥品監督管理局臨床研究批件； ⑤擁有國際知名或國內領先的領軍科學家，并具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍；平臺各單元間建立了整體協調的機制； ⑥與國際新藥研發機構和跨國醫藥集團已建立良好的合作關系，有實質性協作研發項目，部分單元技術平臺的標準規范基本與國際接軌； ⑦近5年來發表了一定數量的高水平、與本研究領域相關的SCI論文，或獲得本專業1-2項國家自然科學獎、國家技術發明獎、國家科學技術進步獎。 2. 藥物篩選及相關技術平臺 建設目標：建立針對重大疾病開展的新靶點、新作用機制的藥物篩選模型；建立國家樣品庫，統一標準、共享資源，建立完善的知識產權保障體系；開展活性化合物的ADME/T測試、活性化合物和先導化合物的結構優化；為我國新藥研發單位與企業提供藥物篩選的技術服務。建成符合國際標準、國內先進的藥物篩選平臺，建設50-70萬個樣品的新藥篩選庫，完成1000萬次的篩選量，發現2-3個有發展前景的先導化合物。各篩選平臺承擔單位要建立密切合作機制，共享資源，共同提高整體水平和效率。 建設內容：利用分子藥理學、分子生物學、系統生物學、基因組學、蛋白質組學、細胞組學等方法和技術，開展藥物靶點的發現和確證研究；建立在分子、細胞水平上的靈敏、穩定、特異性強的高通量藥物篩選模型；針對心腦血管疾病、惡性腫瘤、感染性疾病、精神性疾病、神經退行性疾病以及代謝相關的疾病等形成完整的篩選模型體系；建立藥物篩選模型的新技術、新方法；建立新藥篩選樣品庫，新增50－70萬個來源于化學合成、生物技術、植物及微生物天然資源的篩選樣品庫，使我國新藥篩選樣品庫庫存總量達到100-120萬個；建立先導化合物和候選藥物評價的方法、理論、技術，形成規范、有效的先導化合物和候選藥物評價體系。 課題設置及經費：擬支持不超過4個藥物篩選及相關技術平臺，每個平臺平均支持強度不超過4,000萬元。 申報條件： ①新藥篩選樣品庫庫存總量超過20萬個； ②擁有高通量篩選的基本設備和條件（每天篩選樣品可達10萬次）； ③具備篩出候選藥物的工作基礎，并有10個以上進入后期研究； ④建立了針對一類或數類重大疾病的藥物篩選體系，具有若干配套的高效篩選模型； ⑤擁有國際知名或國內公認的領軍科學家，并具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍； ⑥有完善的SOP； ⑦近5年發表了與本研究領域相關的一定數量的SCI文章； ⑧不進入綜合研發平臺，屬于獨立的專業技術服務型機構，具有保護委托方權益的承諾和機制，篩選平臺自身不從事新藥項目開發。 3. 新藥臨床前藥效學評價技術平臺 建設目標：建立適應防治重大疾病藥物研發需求的新的藥效學評價技術平臺，主要包括防治心腦血管疾病、惡性腫瘤、病毒和感染、精神性疾病、神經退行性、糖尿病及其并發癥藥物的藥效學評價技術。建成符合國際規范要求的10類重大疾病研發所必須的藥效學評價方法、技術和模型。要完成6個以上具有自