——全國政協委員、中國醫學科學院血液學國家重點實驗室主任 韓忠朝

 

　　建議將中藥材列為國家戰略性資源，建立儲備制度，規范中藥材市場秩序，加強資源保護、開發和合理利用，促進中藥行業的健康有序發展。

 

 

 

　　——在藥店里，一盒新型抗高血壓藥物“玄寧”只賣53元，僅為國外同類產品的2/3。服用此藥的高血壓患者每天只需3元錢，據此估算，可為全國此類患者節省2億元；

 

　　——一種我國自主研制的名為鹽酸安妥沙星的新藥，全新化學結構，藥效明顯優于國際臨床一線用藥，價格僅為國外同類產品的1/3；

 

　　——我國自主研發的1類新藥丁苯酞軟膠囊是專門用于治療急性缺血性腦卒中的藥物，在療效相似的前提下，所需費用約為國外同類藥物的1/5……

 

　　3月8日，“十一五”科技成就展盛大開幕。重大專項展廳中，一個個藥品藥劑展品，琳瑯滿目，卻一一關乎民生：防治胃癌、甲流、中風、高血壓……“重大新藥創制”科技重大專項的實施不僅為“科技惠及民生”交出了一份滿意成績單，更為實現我國從仿制向創新、從產業大國到產業強國的歷史性轉變做出重要貢獻。

 

　　 “‘十一五’期間，我國創制了一批創新藥物，部分品種質量明顯提升。截至目前，本專項已有16個品種獲得新藥證書，24個品種提交新藥注冊申請；36個藥物大品種技術改造進展順利。為緩解人民群眾‘用藥難，用藥貴’提供了有力支撐。”全國人大常委會副委員長、“重大新藥創制”專項技術總師桑國衛院士說。

 

 

　　一個擁有13億人口的泱泱大國，服用的西藥95%以上都是仿制藥。這正是我國醫藥產業發展最大的隱痛。“新藥開發是一個高投入、高風險的行業，且難度日益增大，新藥研發以篩選的化合物為基礎，成功率僅為百萬分之一到萬分之一。”桑國衛說。

 

　　 “重大新藥創制”科技重大專項以人民健康為根本，市場需求為導向，自主創新為動力，平臺建設為支撐，新藥創制為目標，加速我國醫藥創新能力的全面提升。“通過專項‘十一五’的順利推進，創新藥物研發日漸成為新藥產出的主流。”新藥專項實施管理辦公室主任、衛生部科教司司長何維的切身感受就是，以前去食品藥品監管局申報的多為仿制藥，由于專項的推動，現在藥物研發單位或企業新藥研發的積極性越來越高，創新藥物申報數量遠遠超過了仿制藥。

 

　　何維告訴記者，“十一五”計劃的30個新藥品種研發指標已超額完成。在國家相關科技計劃多年連續支持的基礎上，專項已有40個品種獲得新藥證書或提交注冊申請，23個藥物完成臨床研究，800余個品種處于各研發階段，品種研發鏈正在形成。

 

　　 “其中部分新藥研發的創新性和水平不斷提升，已接近國際先進水平。”談到創新藥物研發，何維介紹，有的攻克了幾十年懸而未決的難題，如中科院上海藥物所創制的氟喹諾酮類新藥鹽酸安妥沙星；有的在世界范圍內填補了空白，如第三軍醫大學研制的具有完全自主知識產權的重組口服幽門螺桿菌疫苗；有的大幅提高了我國醫藥研究的創新能力，如我國具有自主知識產權的第一個新一代小分子靶向抗癌藥埃克替尼。同時，該專項中的36個藥物大品種技術改造進展順利，如自主知識產權藥物“丁苯酞”及其氯化鈉注射液，在腦中風治療領域全球領先；“紅益膠囊”等抗高原病藥物已用于青海玉樹抗震救災；天士力集團公司的“復方丹參滴丸”順利完成美國食品藥物管理局的Ⅱ期臨床研究，即將在美國開展Ⅲ期臨床試驗，有望成為我國第一個進入國際市場的現代中藥制劑。

 

　　 “重大新藥創制”專項技術副總師張伯禮院士說，該專項還突破了一批關鍵技術。如，非專利藥物辛伐他汀大品種技術改造通過合成路線改進及分離純化技術的引入降低溶媒消耗，提高收率；其次通過整合酶工程技術，實現對辛伐他汀合成工藝的綠色化改造，開發出符合EHS（環境、健康、安全）要求的親和性工藝。

 

　　 “這些研究成果可以直接產業化，由于低成本的優勢，以更低的價格供應給患者，使老百姓真正用得起、用得上療效好的藥品。”張伯禮說。

 

 

　　新藥專項以科研院所和高校為主體，組建了一批新藥研發平臺。“這些平臺在品種研發、候選藥物篩選、共性關鍵技術研究、提升技術服務能力和實現國際互認等方面呈現良好勢頭。”何維告訴記者。

 

　　然而，不能否認的是，我國醫藥的創新鏈條在產業化方向上常常陷于“斷鏈”的困境：“研”和“學”容易局限于“小循環”，成果轉化的效果不理想；“產”和“用”又往往比較短視，急功近利。如何促進產學研用深度融合？這一挑戰讓專項的組織部門總體專家組心急如焚。國務院有關領導對此也有明確要求。為此，專項2010年在原有平臺建設的基礎上，進行重大調整，部署建立了以優勢科研機構和骨干大型企業組建的產學研技術創新聯盟，并依托高新園區建設企業新藥孵化基地。

 

　　 “這項工作啟動時間雖然不長，但有一定成效，初步實現了研發鏈與產業鏈的有效對接。”據何維介紹，目前專項的新藥進入臨床研究后，基本都是由企業來牽頭組織。

 

　　 “醫藥企業的積極性日漸高漲，已經成為新藥研發的中堅力量。”張伯禮說，企業已經走向前臺，逐步成為新藥研發的承擔主體和投資主體。專項“十一五”期間，企業牽頭承擔課題占“十一五”部署課題總數的1/3；“十一五”部署課題總投入129.3億元中，企業投入56.6億元，占總經費的43.8%。

 

　　 “現在是我們出題，科學家答題，然后我們再用自己的優勢把成果轉化推銷賣出去。”石藥集團負責人告訴記者，石藥集團創新藥物研制產學研聯盟，是新藥專項“十一五”第一批批準立項的以企業為主體、產學研結合的創新藥物孵化基地之一。這個聯盟就是以國家和企業需求為目標，以資產（創新基金）為紐帶，組建藥物研發和產業化緊密結合的實體，形成一種新型的技術創新體系，目前已是產值突破百億元的大企業。

 

　　石藥集團并非個例。恒瑞公司是一家堅持新藥創制的民營企業，近三年由于得到專項的支持，其研發投入也逐年遞增，2010年科研投入為3億元，達到銷售額7.5%以上，成為我國研發投入比例最高的制藥企業。

 

　　新藥專項嘗試探索了一種圍繞平臺能力建設的全新研發組織模式。“這種綜合性平臺就是要告別過去為某個單位服務的模式，形成完整體系和攻關合力，使新藥創新相關的各類分散的技術、資金、管理及人才資源在短期內向專項集中，產學研用圍繞共同感興趣的課題，實現技術共享，成果共享，利益共享，從而發揮輻射帶動能力。”重大專項辦公室趙清華處長認為。

 

　　何維表示，目前，已完成專項整體布局，國家藥物創新體系基本建立；新藥研發平臺建設取得重要進展，已在專項實施及國家新藥研發中發揮支撐作用；建立了企業的新藥孵化基地和產學研聯盟，推動企業成為技術創新主體。

 

 

　　生物醫藥是戰略性新興產業，因此，新藥專項與區域經濟發展和產業結構調整密切相關。“重大專項的實施注重發揮地方政府及高新技術園區作用，充分調動其參與專項組織管理的積極性，促進專項與區域經濟發展戰略的有效對接。”張伯禮說。

 

　　新藥專項前期投入的40多億元中央財政經費，直接帶動地方和企業投入近百億元，拉動間接投入超過200億元。北京、上海、江蘇、天津、遼寧等地方政府均成立了專門的專項領導機制，將生物醫藥確定為區域發展戰略性新興產業，進一步加大經費投入和智力引進的工作力度，有效地促進區域產業結構的調整和戰略性新興產業的培育和發展。

 

　　 “目前，園區技術創新優勢明顯，產業集聚效應突出。”何維介紹，該專項積極探索市場經濟下的舉國體制，注重充分發揮地方政府、高新園區、骨干企業、相關部門在專項實施中的作用，進行“大兵團”作戰。同時，注重人才的聚集與培養，吸引了一批海外優秀人才回國創新創業。

 

　　 “十二五”是新藥專項承上啟下的關鍵五年。“創新藥物研發的總體目標將突出培育戰略性新興產業的特點，突出自主創新的特點，突出提高國家核心競爭力。我們要讓新藥更多，大藥更大，平臺國際化，突破關鍵技術，培育大型企業。”桑國衛說。

 

　　何維透露，“十二五”期間，“新藥專項”將以“注重創新、突出重點、系統集成、創新機制、加速轉化”為實施原則，以增強自主科技創新能力、成果轉化能力和市場競爭能力三個能力為重點，緊緊依托綜合性大平臺、產學研聯盟和高新技術園區三大載體，有效促進新藥研發鏈與產業鏈的結合、近期重大需求和長遠可持續發展的結合以及項目、基地與人才的結合。進一步完善國家藥物創新體系，支持一批研發平臺和產業化基地的建設，培養和造就一支優秀人才團隊。突破一批新藥研發和產業化的關鍵技術。創制一批對保障民生和促進產業發展具有明顯推動作用的重要藥物品種，形成帶動性強、輻射面廣的重要標志性成果。

 

 

　　張伯禮 （全國人大代表、“重大新藥創制”專項技術副總師）

 

　　 “重大新藥創制”專項關乎民生，關乎科技創新，更關乎我國產業結構調整、轉變經濟發展方式和培育戰略性新興產業，意義重大，具有自身的特點。

 

　　 “十一五”期間，“重大新藥創制”專項進展順利，研制出一批具有自主知識產權的重大創新藥物品種，對一批市場需求大的藥物大品種進行了技術改造。醫藥企業技術創新主體地位得到強化，我國新藥研發水平得到整體提升；通過專項實施，有效調動了企業、院所、高校和地方多方面的積極性，盤活了整個新藥研發的體系。

 

　　一是研發一批創新藥物，數量目標超額完成，部分品種質量明顯提升，接近國際先進水平。同時，改造一批市場份額大、療效顯著的藥物大品種，提升科技水平，使其成本下降，質量提高，工藝更先進，價格更合理。

 

　　二是初步建立了我國藥物創新體系，企業技術創新能力有所提高。注重發揮優勢科研院所、高等院校的綜合性新藥研發技術平臺作用，在品種研發、候選藥物篩選、共性關鍵技術研究、提升技術服務能力和實現國際互認等方面呈現良好發展勢頭。專項重視突出企業技術創新的主體地位，通過新藥孵化基地建設，充分調動大型骨干企業、高新技術園區和中小型創新企業研發新藥的積極性，企業技術創新能力明顯增強。

 

　　重大專項的實施，還調動了地方政府和企業的積極性和研發投入。專項注重發揮地方政府及高新技術園區作用，促進專項與區域經濟發展戰略的有效對接，專項“十一五”前兩批課題中央財政經費共50.15億元，帶動地方、企業和其他投入79.18億元。

 

　　在大幅度提升我國創新藥物研究開發及產業化水平的同時，也造就了一批藥物研究開發的人才，初步形成了近5000人的國家藥物創新體系與隊伍。

 

　　三是突破了一批關鍵技術。在新藥發現與先導化合物設計、藥物合成、藥物質量控制等一批制約新藥品種研發和產業發展的瓶頸技術方面取得明顯進展，有效提升了我國新藥創制能力。

 

　　在“十二五”計劃期間，“新藥專項”將進一步圍繞研發重大新藥的主攻目標，更加突出科技創新能力的提高，更加突出企業技術創新主體的建設，更加突出體制機制創新；加強頂層設計，科學部署任務，進一步突出與確保工作重點，集成優勢資源，組織協同攻關，產生一批重要新藥研發與產業化成果，為加快轉變經濟發展方式、培育與發展戰略性新興產業、服務醫藥衛生體制改革、保障與改善民生做出重要貢獻。

 

 

　　 “新藥專項充分依靠專家，加強過程管理，不斷創新管理模式，將單純抓項目的平面式管理轉變為項目、基地、人才、管理與機制相結合的立體式管理。”新藥專項實施管理辦公室主任、衛生部科教司司長何維說，該專項初步建立了一套新型管理機制，為專項實施提供了保障。

 

　　據介紹，該專項一是加強項目實施的過程督導和監管，針對不同類型的任務制定了相應的評審、監督和考核標準。二是創新組織實施機制，探索建立了企業為主體、產學研聯盟為依托、高新園區為重要載體、與區域經濟發展有效對接的新型藥物研發體系，進一步引導科技人才、技術、資金等資源向企業聚集。三是完善多部門配合的政策保障措施。與科技部、財政部、發展改革委等部門溝通，使專項實施與戰略性新興產業發展規劃和其他國際科技計劃密切銜接。積極與國家食品藥品監管局、人力資源與社會保障部等部門研究創新藥物品種的審評審批、進入醫保目錄等方面的政策。同時，緊密結合國家醫藥衛生體制改革，加大對進入國家基本藥物目錄的大品種技術改造的支持，使新藥創制專項直接服務于醫藥衛生體制改革。四是加強教育部、中科院、工程院、中醫藥管理局、人口計生委等部門的協調，對重點項目實施協同管理。

 

　　何維說，“十二五”期間，該專項將完善層層落實的責任體系。同時，進一步創新專項組織實施方式，調整充實項目和隊伍，完善競爭淘汰機制，開放渠道，優化布局，突出重點。此外，在保護知識產權的前提下，加強信息溝通，廣泛開展學術研討，定期舉辦年會，加速成果轉化。

 

 

 

　　重組口服幽門螺桿菌疫苗是我國自主研發的世界上第一個獲得新藥證書的同類疫苗。該疫苗保護率高達72.1%，在國內外口服疫苗中位居前列。軍事醫學科學院研制的“軍科奧韋”已用于甲型H1N1流感疫情防控。總裝航天醫學研究所研發的一種航天作業專用藥有望進入國際空間站。我國自主研發的第一個新一代小分子靶向抗癌藥埃克替尼，用于化療失敗的晚期肺癌的治療，即將上市，有望打破國外的壟斷。

 

 

　　進口抗腫瘤新藥“阿霉素脂質體”價格為8890元/支，國內同類產品經技術改造后，價格可降低一半左右。

 

 

　　江蘇恒瑞醫藥公司抗腫瘤藥物“多西他賽”的合成關鍵技術取得突破，應用后大幅降低生產成本，并獲國家發明專利。中國藥科大學在中藥關鍵技術研究中已建立中藥復雜未知成分結構鑒定等共11個創新關鍵技術。研發了大黃酸、關白附等藥物品種，深入開展了“脈絡寧注射液”等名優制劑及經典方劑的中藥復雜體系藥代動力學與技術改造研究。

 

 

　　新藥專項支持的15個綜合性新藥研發技術大平臺，在支撐藥物研發中顯示出巨大潛力。如中國科學院上海藥物所、中國軍事醫學科學院的綜合性大平臺整體研發實力已接近發達國家水平。按照新藥研發鏈條部署的8個新藥臨床前安全評價技術平臺和26個臨床評價技術平臺，在技術服務能力提升和實現國際互認等方面取得積極進展，一些單位已主持或參與大量新藥國際多中心臨床研究和國外委托的臨床前安全評價任務。

 

 

　　上海張江生物醫藥基地已有新藥229個、在研藥物261個，即將開展國際臨床研究藥物50余個；泰州醫藥城已建成新藥創制、動物實驗、新藥檢測、新藥中試、臨床試驗、數據管理分析、藥品CMO代加工等服務平臺，并吸引250多家醫藥企業進駐；天津市投入10億元人民幣，建成國際生物醫藥園，吸引了國內外40余個創新藥物團隊進入園內開展新藥研究工作。

 

 

　　 “十一五”期間，通過“千人計劃”引進8名海外高層次人才。上海張江近兩年吸引近百名留學人員回國，江蘇泰州近兩年吸引50多名留學人員回國。目前，該專項已形成逾1.8萬人的科研隊伍。

 

 

　　專項自開始實施以來，申請專利4474項，獲得專利授權1498項。