據報道，在美國500萬～600萬痛風患者中，一些人在接受降低尿酸鹽的常規口服制劑治療后，其UA值仍然超過目標范圍。約有3%的患者因為不應性（對治療抵抗）、禁忌證或不耐受性而導致治療失敗。這樣的患者很可能進展為嚴重的慢性痛風癥，出現頻繁的關節炎發作和慢性關節病等癥狀，使生活質量受損（QOL）。Pegloticase即是針對這些服用常規降低尿酸鹽制劑無效的患者研發的藥物。

 

　　杜克大學醫學中心的John S. Sundy博士及其同事報告的C0405 和C0406試驗，是在美國、加拿大和墨西哥的56個風濕病治療中心內開展的pegloticase治療頑固性痛風的隨機化有安慰劑對照研究（為期6個月）。兩項研究共納入患者225例，其中109例參加C0405試驗，116例參加C0406試驗。這些患者對別嘌呤醇治療有不耐受性或不應性，其血清尿酸濃度為8.0 mg /dL或更高?；颊呓邮苊績芍芤淮蔚撵o脈輸注共12次，每次8mg pegloticase（雙周治療組），或者接受pegloticase與安慰劑交替連續輸注（月治療組），或者接受安慰劑（安慰劑組）治療。

 

　　當單獨對劑量進行分析時研究人員發現，C0405 和C0406試驗中雙周治療組患者的應答率分別為47%（20/43）和38%（16/42），月治療組患者的應答率分別為20%（8/41）和49%（21/43），而安慰劑組患者的應答率均為0。

 

　　研究人員將2個試驗中的數據集合在一起時發現，雙周治療組患者中有36例達到主要終點（36/85，占42%）；月治療組患者中有29例達到了最初的治療終點（29/84，占35%）；在安慰劑組中，沒有患者達到治療終點（0/43）。在對治療有反應的患者中，其血漿平均UA值在整個6個月的治療期中低于6.0 mg/dL。此外，接受pegloticase治療的患者身體機能和生活品質都有了顯著的改善，雙周治療組患者的疼痛感覺比安慰劑組顯著減少。

 

　　每個治療組中均有超過90%的受試者發生一個或多個不良事件（AE）。與安慰劑（12%）相比，雙周治療組和月治療組的不良事件發生更加頻繁（分別為24%、23%），其中包括痛風發作。

 

　　上述研究表明，對常規治療反應不佳的痛風患者接受pegloticase治療，可獲得明顯的改善疾病益處