10月5日，美國FDA局長Margaret A.Hamburg,M.D.博士發(fā)布了一項藍(lán)圖計劃，指出要立即采取措施，推動生物醫(yī)療創(chuàng)新，提高美國公眾健康。

盡管面臨著全球經(jīng)濟(jì)危機(jī)以及各國削減衛(wèi)生醫(yī)療支出的挑戰(zhàn)，生物制藥公司依舊對R&D投資保持著極大的熱情。2009年，美國生物制藥公司R&D投資為653億美元。而2010年，制藥商在歐洲生物技術(shù)領(lǐng)域研發(fā)的投入增長了2%，在美國增長了1.8%，日本達(dá)到26.5%。強(qiáng)勁的投資和良好的發(fā)展前景，使制藥公司在醫(yī)療衛(wèi)生發(fā)展中發(fā)揮重要角色，如促進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新，為患者提供新的治療選擇機(jī)會等。然而，近年來，繁瑣的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)過程，新藥開發(fā)成本急劇膨脹等，已經(jīng)成為制藥公司面臨的巨大挑戰(zhàn)。

　　制藥公司成功開發(fā)一只新藥平均需要10～15年時間，花費(fèi)13億以上的美元，而且即使進(jìn)入開發(fā)階段的藥物也未必就能上市，隨著各國行政機(jī)構(gòu)對新藥安全性和有效性要求的日益增加，新藥面臨的拒批率也日益上升，特別是在一些特殊治療領(lǐng)域，如2011年上半年，F(xiàn)DA就拒絕了3種減肥藥的上市請求。

制藥企業(yè)的目標(biāo)是追逐有希望的產(chǎn)品，把一種可能性變成一只有潛力的上市產(chǎn)品。然而，隨著生物制藥R&D復(fù)雜性的不斷增加，藥物開發(fā)的成功率卻在不斷下降，占據(jù)美國總研發(fā)投入2/3江山的生物制藥公司的研發(fā)激情已嚴(yán)重受挫。

新政促生物醫(yī)藥發(fā)展

10月5日，美國FDA局長MargaretA.Hamburg,M.D.博士發(fā)布了一個藍(lán)圖計劃，指出要立即采取措施推動生物醫(yī)療創(chuàng)新，提高美國公眾健康。該題為“推動生物醫(yī)療創(chuàng)新：改善患者產(chǎn)品行動”的藍(lán)圖計劃重點關(guān)注醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)管道的可持續(xù)性，目的是為了緩解研發(fā)投資增加、但研發(fā)產(chǎn)出下降的局面。

美國人類健康與福利部部長Kathleen Sebelius提出，奧巴馬政府致力于鼓勵企業(yè)現(xiàn)代化，改善醫(yī)療保健系統(tǒng)，該藍(lán)圖計劃正是政府幫助企業(yè)發(fā)展，維護(hù)美國公民健康的一項重要內(nèi)容。

Hamburg強(qiáng)調(diào)，美國目前正處在一個重要的岔路口，科學(xué)技術(shù)的發(fā)展為醫(yī)療產(chǎn)品的創(chuàng)新和改善以及提高公眾健康提供了空前絕后的機(jī)會，F(xiàn)DA的創(chuàng)新藍(lán)圖正是希望通過實施一系列方案計劃來確保這些機(jī)會能夠轉(zhuǎn)化為安全有效的治療方法，從而幫助患者和醫(yī)藥行業(yè)健康、強(qiáng)勁發(fā)展。

2011年以來，F(xiàn)DA已經(jīng)采取了多項努力用于促進(jìn)醫(yī)藥創(chuàng)新，Hamburg博士也意識到在FDA整體框架下實施科學(xué)創(chuàng)新行動的必要性，通過實施額外的項目計劃，F(xiàn)DA可以立即采取行動解決患者和整個行業(yè)最為關(guān)注的問題。

該項藍(lán)圖計劃依據(jù)FDA現(xiàn)行的政策和實踐，在與美國主要利益相關(guān)方進(jìn)行幾個月的會議后形成，充分考慮了行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，小型生物技術(shù)公司、藥品和醫(yī)療器械公司，學(xué)術(shù)委員會成員以及患者擁護(hù)團(tuán)體等方面的利益。

在研發(fā)預(yù)算持續(xù)增加，新藥申請數(shù)目嚴(yán)重下降的情況下，該報告應(yīng)運(yùn)而生，充分說明了FDA鼓勵創(chuàng)新的決心。

FDA希望報告中的行動計劃，能夠促進(jìn)創(chuàng)新，加快安全有效治療方法向患者轉(zhuǎn)移的速度。在介紹該報告時，MargaretHamburg博士也表示，這只是FDA邁出的第一步，除了在文件中陳述的改革和大綱中列出的行動外，F(xiàn)DA還將不斷實施和擴(kuò)展這些行動。

個體化用藥前景廣闊

早在1999年4月19日，美國就首次提出了以遺傳為導(dǎo)向的個體化用藥，經(jīng)過十多年的發(fā)展，美國個體化用藥市場的規(guī)模已經(jīng)達(dá)到2320億美元，并呈兩位數(shù)增長之勢。個體化用藥和生物制藥已經(jīng)成為藥物研發(fā)中最具潛力和市場前景的領(lǐng)域。雖然該領(lǐng)域也面臨著同樣的研發(fā)困境，但卻有可能轉(zhuǎn)變醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新觀念，借助基因研究的進(jìn)展，以及個體化用藥可以對疾病做到“量體裁衣”，預(yù)防不良反應(yīng)，提高藥物對患者的療效等優(yōu)勢開辟新的研發(fā)途徑。

個體化用藥和生物制藥已經(jīng)成為醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)的新型領(lǐng)域，荷蘭生命科學(xué)研究所2010年投入3800萬美元用于個體化用藥研發(fā)，輝瑞與凱杰公司簽訂協(xié)議，合作開發(fā)治療多形性惡性膠質(zhì)瘤（GBM）的PF-O49448568（CDX-10）結(jié)合診斷疫苗，百時美施貴寶與KineMed合作，在阿爾茨海默病和其他神經(jīng)性疾病領(lǐng)域簽訂專利轉(zhuǎn)化和個體化用藥協(xié)議，以及乳腺癌個體化用藥曲妥單抗的良好市場前景等都已為制藥公司帶來了利潤分紅的甜頭。

大型生物制藥公司、小型公司和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)都對醫(yī)學(xué)科學(xué)的發(fā)展和藥物的研發(fā)作出了巨大的貢獻(xiàn)，但只有了解疾病的生物學(xué)特性，確定正確的藥物開發(fā)目標(biāo)，并在藥物合成之前模擬和評價藥物候選物，根據(jù)患者特征開發(fā)個體化用藥，依據(jù)政策支持縮短藥物開發(fā)過程，提高研發(fā)效率才能真正立于不敗之地。