FDA和福泰制藥公司宣布Kalydeco（ivacaftor）已獲準用于年齡≥6歲、攜帶囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）基因的患者，治療其囊性纖維化（CF）的基礎病因。據福泰制藥稱，CF患者當中大約有4%攜帶此突變。

    Kalydeco僅對攜帶G551D突變的CF患者有效，而對攜帶2個拷貝的CFTR基因F508突變的CF患者無效，而后一種突變是導致CF的最常見突變。若對患者的突變狀況不清楚，則應對其進行FDA認可的CF突變檢測，以確定其是否存在G551D突變。

    FDA批準Kalydeco是基于2項Ⅲ期研究的數據，受試者為攜帶至少1個拷貝的G551D突變的CF患者。試驗結果表明，與接受安慰劑處置者相比，Kalydeco治療組患者在肺功能以及其他病情衡量指標方面都獲得顯著而持久的改善，其中包括增重和某些生活質量指標，肺功能惡化次數也顯著減少，并且因不良事件停止治療的患者數也較少。