GSK與Amicus擴大法布里病藥物研發合作2012年07月24日08:43生物谷

    為繼續推進罕見疾病領域醫藥研發，英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）與總部位于美國的生物技術公司Amicus Therapeutics公司擴大了它們之間的合作--將開發及商業化研究性藥理伴侶Amigal(migalastatHCl)，用于法布里?。‵abry）的治療。

    此次擴大聯盟由3部分組成：

    1）共同開發用于Fabry的所有當前及未來配方，包括migalastat HCl與GSK/JCR研究性酶替代療法（ERT）的復合配方。

    2）所有未來Fabry產品的商業化協定。Amicus公司將擁有所有Fabry產品在美國的商業化權利，而GSK將擁有在其余世界各地的商業化權利。

    3）GSK增加的1860萬美元投資，將以普通股每股6.3美元計算。這使得GSK所持有Amicus公司股份達到19.9%。

    根據原有協議的條款，通過3000萬美元預付款，GSK獲得了Amigal開發、生產、商業化的全球獨家協議。GSK還同意支付約1.7億美元的開發及商業化里程碑款項，以及全球銷售達2位數的特許權使用費。

    Migalastat將開發用于3種不同的用途

    目前，Amicus公司與GSK正致力于平行開發migalastat3種不同的用途，用于治療Fabry病。

    1）migalastat作為單一療法：III期全球注冊研究（研究011和012）目前正在所攜帶基因突變適合于伴侶單一療法（chaperonemonotherapy）的患者中開展。011研究的結果預計將在2012年第三季度得出，所得到的數據用于支持向FDA提交的新藥申請。如果獲得批準，Amicus公司將負責在美國市場的產品推廣。

    2）migalastat與ERT療法的聯用：將migalastat與ERT療法聯合的一項II期研究（013）目前正在進行。在2012年1月，Amicus已公布了013研究的初步積極結果。

    3）migalastat與一種專有的臨床前ERT療法的組合配方：Amicus和GSK，與總部位于日本的JCR合作，正在開發migalastat與一種專有的重組人α-半乳糖苷酶（JR-051）的組合配方。這種ERT療法由JCR開發，GSK獲得JR-051在日本以外國家和地區的市場。由Amicus、GSK、JCR共同開展的臨床前研究表明，與單獨的重組酶相比，這種伴侶-ERT復合配方能使更多的α-半乳糖苷酶吸收進組織，顯著地降低Fabry疾病相關組織中GL-3的水平。Amicus和GSK認為，這種復合配方的伴侶-ERT產品，將有望于2013年進入臨床研究。