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用基因療法治療遺傳性眼病效果顯著

中國虎網 2012/7/28 13:42:53 來源: 未知
         美國研究人員日前在《科學·轉化醫學》雜志上報告說,3名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后,視力顯著提高且無排異反應等不良情況發生。這為利用基因療法治療其他視網膜病變帶來了希望。     這3名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內障。這種病通常在患者年幼時發作,患者視網膜細胞的一種基因發生變異,致使視力嚴重下降、眼球活動異常。到二三十歲時,患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學和費城兒童醫院研究人員利用腺病毒載體將修正基因RPE65植入患者眼球內,病毒將感染視網膜患病細胞,將變異基因“重寫”為正常基因。     出于謹慎,研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進行了治療,經過幾年的觀察確認安全性和有效性后,研究人員又利用同樣方法對患者另一只眼進行了治療。治療后患者能辨認出人臉,而這是接受治療前做不到的,并且患者對弱光的敏感度顯著提高。
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