9月11日，美國(guó)Fortress Biotech旗下控股公司Checkpoint Therapeutics表示，美國(guó)FDA已授予公司在研第三代EGFR抑制劑CK-101（也稱為RX518）用于EGFR突變陽性的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）治療的孤兒藥資格認(rèn)定。
CK-101目前處在臨床1/2期試驗(yàn)臨床1期部分的劑量遞增研究階段。該項(xiàng)研究的臨床1期部分用于評(píng)估劑量遞增的CK‐101用于治療晚期實(shí)體瘤患者的安全性和耐受性，以獲得最大耐受劑量并獲得臨床2期研究部分的可推薦劑量。臨床2期研究部分則是用于評(píng)估CK-101治療EGFR-T790M突變陽性非小細(xì)胞肺癌患者的安全有效性。
Checkpoint Therapeutics公司總裁及首席執(zhí)行官James F. Oliviero表示：“收獲孤兒藥認(rèn)定是CK-101開發(fā)的里程碑事件，將可以支持該藥之后用于EGFR突變陽性NSCLC治療的臨床開發(fā)進(jìn)程。這次FDA授予CK-101孤兒藥地位是基于已經(jīng)發(fā)表的CK-101的美國(guó)化合物專利，獲得孤兒藥資格將可以得到專利之外額外的市場(chǎng)獨(dú)占期。”
美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定旨在給予那些對(duì)美國(guó)患者人數(shù)低于20萬的罕見疾病的治療、診斷或預(yù)防具有臨床療效的藥物或生物制品的一項(xiàng)優(yōu)惠政策。孤兒藥政策對(duì)制藥企業(yè)的激勵(lì)表現(xiàn)在：孤兒藥資格可以讓藥物申請(qǐng)者獲得各種開發(fā)激勵(lì)，包括合格臨床測(cè)試稅收抵免；對(duì)獲得孤兒藥資格的處方藥來說，其上市申請(qǐng)不受處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)法案 (PDUFA) 費(fèi)用限制；孤兒藥資格將可以獲得專利保護(hù)期之外7年之久的市場(chǎng)獨(dú)占期。
CK-101是一款口服的第三代EGFR選擇性共價(jià)抑制劑。2015年3月Checkpoint Therapeutics與NeuPharma達(dá)成協(xié)議獲得后者該藥物除了某些亞洲國(guó)家地區(qū)之外的全球開發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家許可。2016年8月，F(xiàn)DA接受該藥物的IND申請(qǐng)并在2016年9月份開始了臨床1/2期研究首位入組患者的給藥。
CK-101被計(jì)劃開發(fā)的適應(yīng)癥包括作為EGFR T790M突變NSCLC患者的二線療法，NSCLC患者EGFR L858R及del 19突變患者的一線療法。除此之外，臨床前研究也顯示CK-101具有與免疫檢查點(diǎn)抑制劑（PD-1或PD-L1）、cMET抑制劑、MEK抑制劑聯(lián)合應(yīng)用的治療潛力。（新浪醫(yī)藥編譯/David）