近日發表在JAMA上的一篇研究報道顯示，利用高血壓治療藥物telmisartan（替米沙坦）醫療保險報銷數據作為真實世界證據進行分析，是可以重復該藥物大型隨機對照臨床研究結果的。

這項由哈佛大學醫學院研究人員進行的研究主要目的是調查醫療保健數據庫是否可以被用來確認臨床試驗的研究結果，這些臨床試驗用于支持已上市藥物其他適應癥的獲批。

最近幾年，美國FDA已經加大了對來自真實世界的數據使用的重視，其中真實世界數據可以來自電子病歷、醫療保險報銷數據及患者注冊登記情況等。

從歷史情況看，FDA利用真實世界數據主要是集中于對已上市藥物安全性的確認和評估。但是最近FDA領導者們已經開始應用真實世界證據用于支持已上市藥物適應癥的擴展，并且已經在今年6月份基于收集的患者登記信息批準了Edwards Lifesciences公司Sapien 3經導管主動脈瓣的擴大使用。

為了開展這項研究，作者們查看了6.4萬位匿名患者的醫療保險賠付數據，這些數據均來自于替米沙坦補充適應癥獲批之前接受了替米沙坦或雷米普利（另一款抗高血壓藥）處方的患者。

研究中涉及的關鍵性臨床研究稱為正在進行中的替米沙坦單藥或與雷米普利聯合治療的全球性終點試驗（縮寫為ONTARGET）。該項研究的主要目的是評估替米沙坦用于心血管事件的預防效果是否非劣效于雷米普利治療，同時還評估了替米沙坦聯合雷米普利的效果是否更優于雷米普利單獨用藥。

該篇研究報道作者表示：“那些在FDA做出批準替米沙坦補充適應癥決定之前被處方替米沙坦和雷米普利治療的患者，研究顯示與接受隨機臨床研究的患者的試驗結果（針對補充適應癥的批準）是相一致的。”

這篇報道所呈現的積極結論，提供了一種減少用于支持某些藥物補充適應癥批準所需的時間和金錢的方法。ONTARGET試驗需要7年的時間才能完成，花費高達數千萬美元，而作者們進行的這項研究僅耗時12周，成本只是隨機試驗的百分之一。

雖然作者能夠通過這次的真實世界研究證實ONTARGET試驗的結果，但他們表示，這種方式對于大多數藥物的補充適應癥擴展批準或許不可行。

在2005-2014年里，FDA共批準了138個藥物的補充新適應癥，其中有超過三分之二（78%）的藥物是基于主要研究結果做出的批準決定，像是病理結果以及臨床評分變化等這些證據在現有的醫療數據庫中是無法識別的。

作者還表示：“事實上，我們的案例研究旨在對已上市藥品補充適應癥的臨床試驗進行支持和確認，利用現有的數據庫、嚴謹的流行病學理論和最新軟件平臺得出了相對有效的結果并得出這樣一個概念：制藥公司或許可以使用類似的數據庫分析作為進行補充適應癥申請時常規做法的一部分。”

作者同時指出，FDA可以通過適當發布指南的方式促進這項研究案例的普及。（新浪醫藥編譯/David）