法國制藥巨頭賽諾菲（Sanofi）與合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦有條件批準PD-1腫瘤免疫療法Libtayo（cemiplimab），用于不適合根治性手術或根治性放療的轉移性或局部晚期皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）成人患者的治療。現在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個月做出最終審查決定。

CSCC是一種常見的皮膚癌癥，在歐盟尚無批準治療晚期CSS的藥物。如果獲得批準，Libtayo將成為歐盟首個也為唯一一個被批準用于晚期CSCC患者的治療藥物。在美國，Libtayo于2018年9月獲FDA批準，成為美國市場中首個獲批治療晚期CSCC的藥物。

CHMP推薦批準Libtayo，是基于開放標簽、多中心、非隨機II期研究EMPOWER-CSCC-1（Study 1540）以及來自I期研究（Study 1423）2個晚期CSCC擴展隊列的匯總分析數據。此次分析共納入了75例轉移性CSCC患者和33例局部晚期CSCC患者。數據顯示，Libtayo治療確認的客觀緩解率為47%（95%CI:38-57），其中完全緩解率為4%，所有完全緩解均發生在轉移性CSCC患者中。在最后一次評估時，有些患者持續緩解時間超過15個月，有61%的患者緩解持續至少6個月。安全性方面，最常見的不良反應包括：疲勞、皮疹和腹瀉。

作為有條件批準的一部分，賽諾菲和再生元需要提供來自EMPOWER-CSCC-1研究的額外數據，包括一個新加入的試驗組的結果，以進一步確認Libtayo的利益風險狀況。

CSCC是全球最常見的皮膚癌之一。在歐洲，CSCC的發病率是黑色素瘤的2倍。據估計，在一些國家，其發病率大幅上升。在早期階段時，CSCC可通過根治性手術或放療治愈，具有良好的預后。然而，當CSCC侵入深層皮膚或鄰近組織（局部晚期CSCC）或擴散到身體其他遠端部位（轉移性CSCC），臨床治療選擇非常有限。Libtayo將為這類患者提供一種重要的治療方案，有望解決該類患者中存在的顯著未滿足醫療需求。

Libtayo屬于PD-(L)1腫瘤免疫療法，采用再生元專利化的Velocimmune技術平臺創造并優化，目前正在再生元與賽諾菲的全球合作協議框架下進行聯合開發，用于多種類型癌癥的治療。

PD-(L)1免疫療法是當前備受矚目的一類腫瘤免疫療法，旨在利用人體自身的免疫系統抵御癌癥，通過阻斷PD-1/PD-L1信號通路使癌細胞死亡，具有治療多種類型腫瘤的潛力。目前，在全球范圍內，已有8款PD-(L)1腫瘤免疫療法獲批，分別為：默沙東Keytruda（靶點PD-1）、百時美施貴寶Opdivo（靶點PD-1）、羅氏Tecentriq（靶點PD-L1）、阿斯利康Imfinzi（靶點PD-L1）、輝瑞/默克Bavencio（靶點PD-L1）、賽諾菲/再生元Libtayo（靶點PD-1）、君實生物拓益®（toripalimab，特瑞普利單抗，靶點PD-1）、信達生物/禮來達伯舒®（Tyvyt，信迪利單抗，靶點PD-1）。這8款藥物中，有4款（Keytruda、Opdivo、拓益®、達伯舒®）已經在中國上市。

根據醫藥市場調研機構EvaluatePharma今年初發布的一份報告，PD-(L)1腫瘤免疫治療市場規模正在迅速擴容，2018年全球市場規模已經超過了150億美元，預計在2024年將超過350億美元。作為后來者的GSK，能否在已經非常擁擠的PD-(L)1市場開辟出自己的天地，讓我們拭目以待！