按人類對生命和自身疾病的認識是伴隨著科學的發展而不斷深入。醫藥產業依據不斷被揭示出的科技成果而研制用于防治人類疾病的藥物,因此醫藥產業階段性大發展的決定性因素是科學技術的突破,而不是市場需求的拉動。胰島素就是一個典型例證,由于基因重組技術的突破,使得基因工程胰島素產品問世,從此帶來了基因工程藥物的大發展。干細胞、組織工程等技術雖然有著巨大的市場需求,但由于在科學和技術上還未實現突破,因此產業上的大發展尚需時日。 近幾年,全球范圍內新分子實體藥物上市數量減少,除了受研發費用增加、風險加大等因素影響外,根本原因是對生命和疾病的認識還未實現大范圍的突破,因此研發難度必然增加。有科學家預言,今后十年基因組水平的生命科學技術將獲得突破,醫藥產業也將隨著基因層面技術臨界點的跨越而獲得更大發展。 　　新藥研發存在的主要問題 1.企業研發能力不足 多年來我國對自主創新藥物研究特別是基礎研究投入較少,力量薄弱,大部分藥物都是仿制國外的品種。我國大多數藥企規模小而分散,基本上不具備自主創新能力。 國外大型制藥企業每年用于新藥研發的經費約占總支出的60%,相當于銷售額的10%~15%。研發經費中有相當比例用于新靶點的發現,新方法和新技術的建立。相比之下,我國目前大多數企業受實力限制,在藥學基礎研究上缺乏投資的意識和緊迫感,往往在研發后期才介入,或是直接購買科研機構的新藥證書。雖然這種做法能避開投資風險,但對企業新藥創新人才隊伍的建設、技術體系的建立及新藥研發經驗的積累不利。分析國外大型制藥公司的成功經驗,企業只有自主研發或參與研發才更具競爭力。 研發人才也是研發能力的重要指標。國外制藥企業采用以大的研發部門帶動生產基地的模式,研發部門和人才眾多。國內藥企多是近幾年才開始建立研發機構,規模小,人才隊伍不健全,很難系統地開展研發。 2.新藥研發主體錯位 近幾年,我國企業研發投入逐年提高并已超過了政府投入,例如2004年企業研發經費支出占我國研發經費支出總額比例達66.8%。另外,企業科技人員數量也呈逐年增加趨勢。 但一直以來,我國科研創新主體錯位,科研院所被不適當地賦予了技術創新主體的角色,企業是次要角色。而在國外,醫藥企業是新藥研發的主體。我國科技經費也主要投向了研究院所,醫藥企業研發經費中政府資金所占比例僅為3.68%(依據2003年數據計算)。 多數醫藥企業與院校之間以臨床批件或新藥證書的轉讓費用相維系。在新藥轉讓過程中,企業獲得的僅是最終產品——化合物及制備工藝,化合物研制過程中所形成的大量知識,企業并沒有真正掌握。由于藥品的不可拆解、組裝性,企業在基礎研究能力低下的情況下,長期依靠這種新藥獲取方式,無法吸收、培育出自己的研發能力。 發達國家經驗表明,基礎研究需要強有力的企業研發能力作為支撐條件,否則會造成基礎研究與企業實際應用之間的脫節。 雖然我國在“十五”、“十一五”期間均設立了創新藥物的重大專項,并明確提出了要研發若干個創新藥物,但如果不在政策、機制上進行引導并提供保障,真正解決主體錯位、科企分離,提升我國醫藥企業競爭能力的目標難以實現。 企業成為創新主體的必要性 1.研發能力是企業發展根本 縱觀歷史,制藥企業的發展就是新產品不斷發展的過程。在國際制藥行業,重磅炸彈式的藥物會大大提高公司的業績和競爭優勢。國際上知名的制藥企業都有強大的新藥研發能力,每年全球推出的新藥一半以上來自這些知名企業。 2.產業發展取決于企業創新能力 國內制藥企業一直通過仿制藥提高附加值獲得利潤,或以老品種提高產能利用率獲取利潤,而這種戰略將受到越來越多的挑戰。如仿制藥研發成本透明度較高,政府對價格控制將嚴格；同品種增多導致市場競爭加劇,利潤空間降低。這些因素都會帶來企業價值空間縮小,使產業可持續發展受到影響。 產業競爭力體現在產品競爭力、企業競爭力及行業競爭力三個層次,這三個層次與新藥的研發能力都密切相關。只有開發出有市場需求、有技術含量的新藥,才能形成拳頭產品或核心產品,實現產品競爭力；只有具備了新藥研發能力,企業才能形成真正的核心競爭力和持續發展能力；只有建立健全創新體系,行業競爭力才有保障。只有不斷地向市場提供新藥產品,產業才能發展。只有培育提升企業新藥研發能力,才能實現醫藥產業可持續發展。 企業作為創新主體的內涵 1.決策主體 企業是市場經濟的重要參與者,在參與各項活動中必須具有自主決策權,才能充分體現其經濟主體的地位。以往企業選擇研發新藥項目和方向多是由研究院所提出,而科研院所對市場需求把握并不一定準確,對新藥項目的選擇和開發多是基于技術邏輯或文獻查閱。科研院所的新藥成果只能通過轉讓給企業實現其價值,由于增加了轉化環節,而企業和院所追求的利益不同,造成了轉化效率低下。 因此要推動企業成為新藥研發的主體,就必須讓企業在科技發展規劃中獲得更多的話語權,使企業成為新藥研發真正的決策主體。 2.投資主體 要確立并落實企業在投資活動中的主體地位,充分發揮市場配置資源的基礎性作用。按照“誰投資、誰收益”的基本原則,企業是新藥推向市場后的直接收益者,因此企業必然是新藥研發的投資主體。 由于藥品研發的高投入、高風險以及創新后果的不確定,使企業新藥研發行為面臨巨大風險,這在很大程度上阻礙了企業投入的積極性。通過有效的機制及激勵政策的安排,為企業新藥研發提供一種相對穩定的外部環境是保證企業投資主體的基礎。 要推進管理體制改革,保證政企分開、政資分開、政事分開,并通過政策傾斜、法律保護等手段,調動企業創新投入的積極性。要繼續完善公司治理結構,通過企業產權制度、分配激勵制度、內部組織制度等方面的改革,充分發揮企業在技術創新中的核心作用,使之能真正從創新中收益,確立企業在新藥研發中的投資主體地位。 3.組織和承擔主體 藥物研發涉及多種知識和技術,研發中會建立大量的技術,如篩選模型、評價技術、藥物設計、優化方法等,這些技術獨立在產品外,因此藥物具有技術與產品的分離性。不參與研發過程就不可能建立起新藥研發所需要的各種技術,獲得各種知識和經驗。基于這一特性,企業作為新藥研發的主體就必須是研發工作的承擔者。 科技發展使得技術的通用性增強、交叉融合增多,伴隨著技術演變趨勢,研發越來越專業化。隨著對新藥研發提高效率、降低風險、降低成本的市場需求,專業化分工帶來的醫藥研發服務業應運而生。 隨著醫藥研發服務業的發展,企業新藥研發的模式正發生重構。為了降低研發成本和風險,提高研發效率,企業不再是全程參與研發,而是專注于核心環節,將一些專業化程度高的環節外包,由專業化公司完成。醫藥企業作為新藥研發的主體,既應是研發的承擔(核心部分)主體,也要當研發的組織主體,組織配置各種資源參與研發。 改變我國藥物以仿制為主的局面,研發具有自主知識產權的新藥,使企業真正成為新藥研發的主體,提升醫藥企業的競爭力,是一項艱巨的任務。要通過有效的激勵政策安排,為醫藥企業技術創新提供一種相對穩定的外部環境,逐步建立起以企業為主體,多渠道、全方位的資金支持和保障體系。在行業內建立推動技術創新的有效機制,提高醫藥產業的技術創新水平,促進醫藥產業的快速發展。