美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）局長Scott Gottlieb博士日前舉行的2018年BIO國際大會(huì)上表示，預(yù)計(jì)FDA將在2022年之前批準(zhǔn)40種基因療法，并可能在10年內(nèi)獲得治愈鐮狀細(xì)胞性貧血等疾病的治療方法。

Gottlieb局長指出，與臨床常見治療藥物不同，基因治療存在較大的復(fù)雜性，這就要求FDA以各種不同的方式對其進(jìn)行審批。Gottlieb表示，F(xiàn)DA將在未來短時(shí)間內(nèi)發(fā)布6個(gè)有關(guān)基因療法的指導(dǎo)性文件。在基因療法的藥品定價(jià)方面，Gottlieb認(rèn)為，應(yīng)該在審批和創(chuàng)新之間取得平衡。

FDA目前面臨的另一個(gè)熱門話題是以患者為中心的治療費(fèi)報(bào)銷問題。自2011年以來，外界一直認(rèn)為基因治療更應(yīng)該采取“按結(jié)果付費(fèi)”的方式。如果越來越多的制藥企業(yè)和保險(xiǎn)公司能夠根據(jù)藥物對患者的實(shí)際效果，來決定藥物的價(jià)格，美國不僅可以看到科學(xué)的新前沿，還可以看到人們?yōu)榘┌Y治療支付的新時(shí)代。

2017年8月，諾華的CAR-T免疫細(xì)胞療法Kymriah獲得美國的正式上市批準(zhǔn)，主要用于治療3-25歲復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的患者。Kymriah的一個(gè)療程的價(jià)格將是47.5萬美元，相當(dāng)于308萬元人民幣。由于遭到患者群體的強(qiáng)烈抵制，諾華制定了一種“退款保證”，如果患者在接受治療內(nèi)第一個(gè)月內(nèi)沒有產(chǎn)生療效，消費(fèi)者的藥費(fèi)將得到退還。

Gottlieb表示，F(xiàn)DA也在積極解決這一問題，其正在建立一個(gè)正式的機(jī)構(gòu)來廣泛征求患者的意見，這些寶貴的建議將幫助該機(jī)構(gòu)制定基因療法定價(jià)的指導(dǎo)框架。

除了基因療法，Gottlieb指出，阿片類藥物誤用和濫用問題仍然是FDA需要優(yōu)先處理的事項(xiàng)之一，需要各方認(rèn)真制定計(jì)劃，并采取持續(xù)協(xié)調(diào)一致的行動(dòng)，在為需要阿片類藥物治療的患者提供合理處方的同時(shí)，減少阿片類藥物成癮和死亡帶給公眾的影響。FDA認(rèn)識到這場危機(jī)的緊迫性和復(fù)雜性，目前正在為實(shí)現(xiàn)這些目標(biāo)而采取若干措施。

自成立阿片類藥物政策指導(dǎo)委員會(huì)以來，F(xiàn)DA的高層領(lǐng)導(dǎo)人一直在努力工作，以確保不遺余力地解決這一公共衛(wèi)生事件。過去一年中，有1150萬美國人濫用處方阿片類藥物，每天有超過40人因服用過量的阿片類藥物而死亡。5月，F(xiàn)DA已限制將可待因和曲馬多用于12歲以下兒童患者，也不建議哺乳期婦女使用含可待因和曲馬多的藥品。毋庸置疑，F(xiàn)DA和其他利益相關(guān)者需要采取更加警惕的行動(dòng)擺脫這場藥物濫用危機(jī)。(生物谷Bioon.com）