6月25日，羅氏集團子公司基因泰克宣布，美國FDA已經接受了單劑量口服baloxavir marboxil用于急性非復雜流感12歲及以上患者治療的新藥上市申請（NDA）并授予其優先審評認定。FDA將會在2018年12月24日前作出批準決定。

Baloxavir marboxil是一種全球首創（first-in-class）的單劑量口服在研藥物，其作用機制旨在靶向流感病毒，包括奧司他韋耐藥株和禽流感株(H7N9, H5N1)。與其他目前可用的抗病毒治療方法不同，該藥物被設計用來抑制流感病毒中帽狀結構依賴性（cap-dependent）內切酶蛋白，該蛋白是病毒復制所必需的。

本次NDA是基于臨床3期CAPSTONE-1研究的結果，該研究通過與安慰劑或奧司他韋(oseltamivir)75毫克相對照，評估了baloxavir marboxil對健康的流感患者的療效。該項研究屬于隨機、雙盲試驗，共在美國和日本入組1436名患者。這項研究的主要終點是緩解癥狀的時間(TTAS)，重要的次要終點是退燒時間、停止病毒脫落的時間和參與者按時間點對流感病毒滴度或病毒水平呈陽性的比例。主要試驗結果如下：

- 與安慰劑相比，藥物達到主要終點和次要終點：顯著縮短流感癥狀持續時間一天以上(中位時間分別為53.7小時與80.2小時；p<0.0001)。

- 發熱持續時間縮短近1天(中位時間分別為24.5小時和42.0小時，p<0.0001)；

- 顯著減少病毒從體內釋放的時間（病毒脫落的中位時間；24小時對96小時；P＜0.0001）。

- 顯著降低24小時到120小時內鼻和咽喉中病毒的水平。

baloxavir marboxil與奧司他韋在癥狀持續時間和退燒時間方面的療效相似，但baloxavir marboxil的病毒脫落停止時間有顯著性優勢。

與安慰劑(24.6%)或奧司他韋(24.8%)相比，Baloxavir marboxil組報告的不良事件總發生率(20.7%)有所下降。最常見的不良反應是腹瀉(3.0%)、支氣管炎(2.6%)、惡心(1.3%)和鼻竇炎(1.1%)，所有這些不良事件發生的頻率都低于安慰劑。

羅氏首席醫學官及全球產品開發負責人Sandra Horning博士表示：“最近流感季節的嚴重程度表明，除了目前可用的治療方法之外，還需要新的選擇。如果baloxavir marboxi獲得批準，該藥物將是近20年來第一種具有新作用機制的流感治療藥物。baloxavir marboxi在臨床試驗中顯示，一劑便能縮短癥狀持續時間，并顯示一天內病毒脫落的明顯減少。我們期待著在審查過程中與FDA合作。”（新浪醫藥編譯/David）

文章參考來源：FDA Grants Priority Review to Genentech’s Baloxavir Marboxil for the Treatment of Influenza