中國(guó)虎網(wǎng) 2010/3/23 0:00:00 來源:
未知
當(dāng)談起價(jià)格昂貴的藥品時(shí)，人們通常會(huì)提到降膽固醇藥物立普妥
（每年的治療費(fèi)用1500美元）
、用于治療精神分裂癥的藥物再普樂
（每年的治療費(fèi)用7000美元）
，或是抗癌藥物阿瓦斯丁
（每年治療費(fèi)50,000美元）。但是
，在《福布斯》雜志開展的全球最昂貴藥物的調(diào)查中
，這些藥物無一上榜。
在《福布斯》價(jià)格最昂貴藥物榜單上
，9只藥品赫然上榜。對(duì)服用這些藥品的病人來說
，每只藥品每年的治療費(fèi)用均超過
20萬美元。這些藥品大多是用來治療罕見的遺傳性疾病的，而受到這些疾病折磨的病人往往少于10,000人。治療這些疾病可供使用的藥物極少，因此，當(dāng)生物科技公司開發(fā)出相應(yīng)的治療藥物時(shí)，它們對(duì)產(chǎn)品的定價(jià)幾乎可以“為所欲為”。
受眾越少，價(jià)格越貴
由Alexion制藥公司生產(chǎn)的Soliris是世界上價(jià)格最為昂貴的單一藥物，每年的治療費(fèi)用高達(dá)40.95萬美元。這種單克隆抗體藥物用來治療一種名為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿
（PNH）的罕見疾病，病人患上這種疾病后，免疫系統(tǒng)會(huì)在夜間摧毀他們的紅血球。目前，美國(guó)有8000人患有這一疾病。去年，Soliris的銷售額為
2.95億美元。自從Alexion公司在兩年前開始銷售Soliris以來，其股票價(jià)格上漲了130%。
在這個(gè)藥品定價(jià)顛倒的世界里，一只藥品所能幫助的病人越少，它的價(jià)格就越昂貴。Alexion公司在對(duì)Soliris用來治療PNH開展試驗(yàn)以前，曾經(jīng)對(duì)該藥治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的效果進(jìn)行試驗(yàn)。據(jù)悉，美國(guó)約有100萬人患有類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。但試驗(yàn)遭遇了失敗。假如Soliris真的可以治療關(guān)節(jié)炎，那么Alexion公司將不得不為此種治療用途設(shè)定低得多的價(jià)格，并與那些治療費(fèi)用僅為20,000美元的同類藥物展開競(jìng)爭(zhēng)。
另有3種藥物每年治療費(fèi)用超過了35萬美元。其中，Shire制藥公司生產(chǎn)的Elaprase每年高達(dá)37.5萬美元，該藥用來治療一種超級(jí)罕見的代謝障礙亨特綜合征
（Hunter’s syndrome）。目前，美國(guó)僅有500人患亨特綜合征，這種疾病會(huì)引發(fā)感染
、呼吸困難和腦損傷。去年，Elaprase在美國(guó)國(guó)內(nèi)的銷售額為3.53億美元。
由BioMarin制藥公司生產(chǎn)的Naglazyme治療另外一種罕見的代謝障礙，根據(jù)投資銀行Robert W. Baird提供的數(shù)據(jù)，Naglazyme的治療費(fèi)用每年高達(dá)36.5萬美元。另外，Cinryze是用來預(yù)防臉部出現(xiàn)危險(xiǎn)性腫脹的藥物，由Viropharma公司生產(chǎn)，使用該藥的治療費(fèi)用每年大約為35萬美元。Viropharma預(yù)計(jì)，該藥銷售額將從去年的9500萬美元增加到3.5億美元。
結(jié)果令人意想不到
與那些以
標(biāo)準(zhǔn)劑量形式出現(xiàn)的藥丸不同的是，所有價(jià)格昂貴的藥物都是注射型生物科技藥，其劑量隨著病人的體重或其他因素而變化。
《福布斯》雜志為了編制這份榜單，采訪了生物科技行業(yè)的專家，并從這些公司或者華爾街分析人士那里獲取了每名病人大約花費(fèi)的平均治療費(fèi)用。令人驚訝的是，許多價(jià)格極其昂貴的抗癌藥物沒有登上這份榜單。靶向抗癌藥物只是在幾個(gè)月內(nèi)為少數(shù)病人帶來治療幫助，這無疑降低了病人使用它們的平均費(fèi)用。Allos Therapeutics公司生產(chǎn)的Folotyn治療一種罕見的淋巴瘤，每月的治療費(fèi)用高達(dá)3萬美元，但是一般病人只依賴該藥短短幾個(gè)月，因此治療費(fèi)用相對(duì)不高。
生物科技公司為其產(chǎn)品的高定價(jià)進(jìn)行辯護(hù)。Alexion公司首席執(zhí)行官Leonard Bell表示，高昂的藥品價(jià)格是為了讓那些確實(shí)需要這些藥品的少數(shù)病人活下去，因?yàn)閷?duì)患有罕見病癥的病人來說，他們并沒有多少治療藥物可以選擇。
用來治療罕見疾病的新藥價(jià)格每年都在提高。以往一只藥物每年的治療費(fèi)用達(dá)10萬美元就會(huì)讓人皺起眉頭，但現(xiàn)在這種價(jià)格水平已經(jīng)稀松平常。
治療罕見疾病的藥物已然成為藥企的“搖錢樹”。由于病人極少，制藥公司不必在營(yíng)銷活動(dòng)上投入巨資，而保險(xiǎn)公司或政府通常會(huì)為這些藥物買單。
傳統(tǒng)藥物走下坡路
正當(dāng)治療罕見疾病的專業(yè)藥品大獲成功之際，面向大眾銷售的傳統(tǒng)藥物卻在走下坡路。許多跨越10億美元銷售大關(guān)的“重磅炸彈”藥物銷售業(yè)績(jī)平平。Sanford C. Bernstein公司分析師Geoffrey Porges表示，銷售罕見病治療藥物是生物科技行業(yè)未來的希望。
很多病人對(duì)這些藥物拯救了他們的生命而心懷感激。2005年，當(dāng)時(shí)才5個(gè)月大的Mia Hanley被診斷患上了龐貝氏癥（Pompe disease）。她的母親Dawn說：“除了知道這種疾病是致命的以外，我對(duì)龐貝氏癥一無所知。” 龐貝氏癥通常會(huì)在第一年致命，幸運(yùn)活下來的病人需要依賴輪椅和呼吸機(jī)。Mia Hanley參加了一項(xiàng)針對(duì)Myozyme的臨床試驗(yàn)。Myozyme是由Genzyme公司開發(fā)的用來治療龐貝氏癥的藥物，通過每個(gè)月兩次注射Myozyme，Mia可以開口說話，用腿支撐走路，并且可以自己飲食。
兒童使用Myozyme的治療費(fèi)用每年高達(dá)10萬美元，而成年人使用該藥的治療費(fèi)用每年則高達(dá)30萬美元。
競(jìng)爭(zhēng)姍姍來遲
專業(yè)
藥品的價(jià)格之昂貴超出想象。多年來，制藥公司一直忽視那些患病人數(shù)不到數(shù)百萬人的
疾病。但是這種情況自1983年起開始改變，當(dāng)時(shí)美國(guó)國(guó)會(huì)通過了一項(xiàng)法律，對(duì)用來治療孤兒疾病（在美國(guó)患這種疾病的人數(shù)不到
20萬）的藥物給予更多的壟斷權(quán)利。
剛開始，生物科技公司重點(diǎn)關(guān)注的是常見的孤兒疾病，比如多發(fā)性硬化癥。1991年，Genzyme公司推出了用來治療戈謝病的藥物Ceredase。病人如果患上戈謝病，一種丟失的酶會(huì)導(dǎo)致大量脂肪在脾臟
、心臟甚至大腦處堆積。Ceredase由人類胎盤制成，它可以取代丟失的酶。最初，它的治療費(fèi)用每年高達(dá)15萬美元。1994年，當(dāng)一種新的由轉(zhuǎn)基因鼠細(xì)胞制成的藥物被推向市場(chǎng)時(shí)，一些觀察人士天真地預(yù)測(cè)這類藥物的價(jià)格將會(huì)下跌。但是新的藥物Cerezyme讓一般病人每年付出
20萬美元的治療費(fèi)用，它的年銷售額在10億美元左右。
相對(duì)傳統(tǒng)藥物，罕見病治療藥物市場(chǎng)上的競(jìng)爭(zhēng)姍姍來遲。Shire公司正在等待美國(guó)FDA審批其新開發(fā)的用來治療戈謝病的藥物，據(jù)悉，該藥的定價(jià)將比Cerezyme低15%。輝瑞和以色列生物科技
企業(yè)Protalix公司正在試驗(yàn)一只有望與Cerezyme展開競(jìng)爭(zhēng)的藥物，定價(jià)可能會(huì)更低。諾華也逐步進(jìn)入了罕見病治療領(lǐng)域。大型制藥公司的介入可能將促使這些藥物的價(jià)格下跌。（作者：王迪）
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