天或繼發性脂肪代謝障礙患者瘦素缺乏并發癥的替代療法。本品由Amylin研發，是一種重組人甲硫氨酰瘦蛋白（人瘦素類似物）。

 

　　7.propranolol（普萘洛爾）：商品名Hemangeol，2014年3月14日FDA批準普萘洛爾口服溶液上市，由PierreFabre Dermatologie研發，用于治療嬰兒血管瘤，該藥因此適應癥2008年9月5日獲得孤兒藥資格。

 

　　8.miltefosine（米替福新）：商品名Impavido，2014年3月19日獲FDA批準上市，由PaladinTherapeutics研發，用于治療利什曼病，2006年10月10日被授予孤兒藥地位。米替福新是一種十六烷磷酸膽堿，最初作為抗腫瘤藥物研制，后發現其有抗寄生蟲的作用。

 

　　9.Coagulation factor IX （recombinant）Fc fusion protein：重組凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，本品由百健艾迪研發，2014年3月28日FDA批準其用于控制和預防B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏癥或圣誕節病）患者出血發作，該藥物因此適應癥2008年10月30日被授予孤兒藥地位。

 

　　10.ethiodized油注射劑：商品名Lipiodol，本品由GuerbetLLC研發，2014年4月4日獲FDA批準上市，2013年9月26日被認定為孤兒藥，用于已知肝癌患者肝動脈內直接使用后癌細胞呈像。

 

　　11.ramucirumab（雷莫蘆單抗）：商品名Cyramza，禮來研發，2014年4月21日獲FDA批準上市，2012年2月16日被授予孤兒藥地位。本品是人血管內皮生長因子受體2拮抗劑，用于進展期胃癌或胃食管連接部腺癌患者的治療。

 

　　12.siltuximab：商品名Sylvant，本品是白細胞介素6單克隆抗體，原研強生，2014年4月23日獲FDA批準上市。2006年5月26日被認定為孤兒藥，用于治療罕見病多中心型巨大淋巴結增生癥（MCD），亦稱Castleman病（CD），該病屬原因未明的反應性淋巴結病之一，臨床較為少見。

 

　　13.mercaptopurine口服溶液：6-巰基嘌呤口服液，商品名Purixan，2014年4月28日批準用于兒童急性淋巴細胞白血病患者，本品由Nova實驗室研制，6-巰基嘌呤口服液也憑借此適應癥于2012年8月20日被授予孤兒藥地位。

 

　　14.ceritinib（色瑞替尼）：商品名Zykadia，由諾華研制，2014年4月29日獲FDA批準上市，用于治療間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性轉移對克唑替尼進展或不能耐受的非小細胞型肺癌（NSCLC）。2013年9月27日，色瑞替尼因此適應癥被授予孤兒藥地位。本品是一種口服的小分子ALK 酪氨酸酶抑制劑。與克唑替尼相比，色瑞替尼不抑制MET激酶的活性，但可抑制IGF-1（胰島素樣生長因子1）受體。

 

　　15.antihemophilic factor （recombinant）Fcfusion protein：重組抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate，本品由百健艾迪研發，2014年6月6日被FDA批準上市，并在2010年11月23日被授予孤兒藥地位，用于控制和預防成人和兒童血友病A（先天性Ⅷ因子缺乏癥）出血事件，圍手術期處理，以及防止或減少出血發作的常規預防。

 

　　16.coagulation factor VIIa （recombinant）：重組凝血因子VIIa，商品名NovosevenRt，由諾和諾德研制，2014年7月2日被批準用于革蘭滋慢氏凝集無力癥（血小板無力癥），主要是針對對血小板輸注抵抗的成人和兒童患者。本品2004年6月18日被授予孤兒藥地位。

 

　　17.Belinostat：商品名Beleodaq，本品是一種組蛋白去乙酰化酶抑制劑，用于治療復發難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）。2009年9月3日被授予孤兒藥地位，2014年7月3日在美國獲批。Belinostat最初由丹麥Curagen制藥公司研發，在2005年轉讓給TopoTarget制藥公司，而后TopoTarget又在2008年以二千六百萬美元收購Belinostat的全部開發權。在2010年TopoTarget和Spectrum制藥公司達成協議，共同開發。在國內深圳萬樂申報了一項簡單、安全的合成Belinostat的方法，已獲得國家知名產權局下發的專利證書，同時獲準FDA進入快速審批通道，在國內屬于首創。

 

　　18.C1-esterase inhibitor （recombinant）：重組C1酯酶抑制劑，商品名Ruconest，1999年2月23日獲孤兒藥地位，2014年7月16日批準上市。由Stantarus和Pharming集團共同研發，用于治療遺傳性或獲得的C1酯酶抑制劑缺乏引起的血管性水腫急性發作。遺傳性血管性水腫系常染色體遺傳性疾病，可發生于任何年齡，而多見于成年早期，是一種罕見的和潛在的威脅生命的疾病。

 

　　19.dantrolene sodium：丹曲林鈉，混懸型注射液，每一小瓶的治療劑量為250mg/5mL，可在不到1分鐘的時間內注射完畢，大大縮短了治療時間。本品商品名Ryanodex，由Eagle制藥研制，2014年7月24日獲FDA批準上市。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位，用于治療惡性高熱（MH）。MH是一種遺傳性肌病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手術期死亡的遺傳性疾病。

 

　　20.idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研發，后被吉列德購買，2014年7月23日獲FDA批準上市。本品被授予兩項孤兒藥地位，一項是作為單藥治療復發性濾泡B細胞非霍奇金淋巴瘤（FL），2013年9月26日被授予；另一項是用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）和復發性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL），2013年10月15日被授予。

 

　　21.eliglustat：商品名Cerdelga，由美國健贊公司開發，2008年9月17日被授予孤兒藥稱號，2014年8月19日被FDA批準用于治療I型戈謝病。戈謝病是一種罕見的遺傳病，這類患者不能產生足夠的葡糖腦苷脂酶，該酶缺乏會引起不正常的葡萄糖腦苷脂在網狀內皮細胞內積聚。

 

　　22.eltrombopag（艾曲波帕）：商品名Promacta，葛蘭素史克開發，2008年第一次在美國上市，用于治療經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術后慢性特發性血小板減少性紫癜（ITP）患者的血小板減少。但是本品2013年11月8日被授予孤兒藥稱號是由于其治療對免疫抑制療法反應不足的重癥再生障礙性貧血（SAA）患者血細胞減少癥，該適應癥2014年8月26日獲FDA批準。SAA是一種罕見疾病，患者骨髓無法產生足夠的新血細胞。目前，尚未有藥物獲批用于對初始免疫抑制療法無響應的SAA患者的治療，這類患者在確診后，約有40%的患者在5年內會死于感染或出血。

 

　　23.pembrolizumab：商品名Keytruda，由默沙東開發，2012年11月19日被授予孤兒藥稱號，2014年9月4日正式獲批，成為FDA批準的首例程序性細胞死亡1（PD-1）單抗。該藥適應癥為不可切除的或轉移性黑色素瘤。Pembrolizumab是一種新型人源化單抗，通過作用于PD-1提升人體免疫力，消滅晚期黑色素瘤。本品是該類型藥物的首創，包括百時美施貴寶、羅氏及阿斯利康在內的公司正在競相開發用于各種癌癥的類似治療藥物。