2000年6月26日，美國總統(tǒng)克林頓和英國首相布萊爾聯(lián)合宣布，科學家們已繪制完成有史以來人類第一張基因組草圖。其后10年間，人類遺傳學研究取得了長足進展。上百種常見疾病或人體特征（如頭發(fā)顏色）的易感基因被發(fā)現(xiàn)，極大地促進了我們對疾病病因和病理的理解。

與此同時，不少基因研究企業(yè)開始推出檢測常見疾病易感基因的服務。疾病名單包括了癌癥、糖尿病、帕金森病、老年癡呆等，涵蓋范圍頗廣。顧客只要將漱 口水寄到指定地址，很快就能知道自己是否攜帶所檢測疾病的致病基因。因為有了“基因”這個誘人的高科技大旗，加上程序簡單，收費適中（價格從數(shù)百到上千元 不等），于是乎商家生意興隆，客戶得其所需?？瓷先ソ源髿g喜。

那么他們是否真的是“雙贏”呢？如果我們發(fā)現(xiàn)一個健康個體攜帶某種疾病的易感基因，我們能為他/她做什么？遺憾的是，目前所謂的“基因治療”還只是美好的未來，而非現(xiàn)實。基因藥物尚處研發(fā)階段，應用遙遙無期。

“我攜帶一種帕金森疾病的易感基因”、“我患乳腺癌的風險極高”、“家族基因顯示，我是糖尿病高風險人群”……一些做過基因測序的人坦言，測完以后僅僅是“我知道”了，但并沒有獲得行之有效的基因干預措施。

“基因測序是疾病鑒定的金標準，而癌癥的發(fā)生和抑癌基因、致癌基因等多種因素相關。”中山大學中山醫(yī)學院遺傳學與分子診斷專業(yè)一位教師向記者解釋。

資金關

國內生物醫(yī)藥投資不到美國1/3

張必良坦言，銳博雖然突破了國內基因沉默技術的空白，但圍繞基因沉默技術研發(fā)的核酸藥物依然“缺席”?？蒲谐晒?#8220;上市”之路尤其是藥物研發(fā)并沒有那 么一帆風順。銳博生物常務副總裁楊瑾文坦言，每一次臨床前的試驗費用動輒數(shù)十上百萬元，臨床試驗費用更高達幾千萬元，而且還必須經過反復試驗。

在江蘇企業(yè)金斯瑞生物科技有限公司負責人看來，“財政的投入還遠遠不夠，國家在生物醫(yī)藥領域的投資只有5%，而美國是18%。”大家覺得現(xiàn)在“熱”，是因為以前實在太少了。

一個已知的數(shù)據(jù)是，中國現(xiàn)有藥品批準文號總數(shù)高達18.9萬個，其中化學藥品有12.2萬個，95%以上為仿制藥，在剩下不到5%之中，真正具有創(chuàng) 新意義的藥連1%都不到。2009年出版的世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計年鑒顯示，中國進入世衛(wèi)組織采購目錄的藥品數(shù)量為6個，印度則是194個。

產業(yè)鏈

廣州生物醫(yī)藥產業(yè)鏈條不夠完善

在過去，中國政府的藥品審評政策，被視為橫亙在創(chuàng)新路上的重要關口。同一款新藥，因為審批速度，中國人至少比歐美慢5—7年。而現(xiàn)在，2015年藥品審評制度，已被業(yè)內視為最大的改革利好。

值得關注的是，雖然我國在基因測序技術開發(fā)等方面已經取得一定成果，不過目前測序產業(yè)市場競爭中缺乏行業(yè)標準。比如數(shù)據(jù)質控標準、儀器認證體系標準 等，尤其對于臨床來說，更需要嚴格的標準體系。參加此次論壇的一位專業(yè)人士表示，“缺乏統(tǒng)一的行業(yè)標準，行業(yè)出現(xiàn)了一些亂象。2014年2月，國家食藥總 局和衛(wèi)計委一紙通知叫停了臨床基因測序。”

同時，在一些來自上海、蘇州的參會企業(yè)來看，廣州的生物醫(yī)藥產業(yè)還不夠“聚攏”，產業(yè)鏈還不夠完善。“感覺業(yè)態(tài)的發(fā)展還比較散，在某個特定領域很領先，但其他領域就乏善可陳。”

一家來自蘇州的企業(yè)也有同感。企業(yè)負責人告訴記者，在蘇州工業(yè)園，幾十家生物醫(yī)藥企業(yè)都在同一片區(qū)，我的左鄰右舍就是我的上下游，我的“對門”可以和我一同開展協(xié)同研發(fā)。“廣州地區(qū)的生物醫(yī)藥企業(yè)鏈條還不夠完善，可能出現(xiàn)研發(fā)到應用都未必能同在廣州完成。”

不過，培育生物醫(yī)藥企業(yè)的土壤正慢慢建立。在張必良看來，政府的全面支持，審評的提質提速，優(yōu)秀研發(fā)人才的激勵機制、政府對新產品專利的保護等均是重要的配套因素，而現(xiàn)在，各地政府，正嘗試解決這方面的難題。

這像極了美國上世紀80年代。隨著海歸人才的不斷聚集、藥審制度和醫(yī)療改革推進、融資渠道的暢通，年輕一代的科學家開始投身于新藥研發(fā)產業(yè)，中國人對高質量新藥需求也在極速增加。所有人都在期待著，中國也能誕生像羅氏、輝瑞那樣的公司。