三個月前，美國生物制藥公司Ionis藥業公布了家族性淀粉樣多發神經病變（FAP）的在研新藥inotersen的3期臨床試驗NEURO-TTR的最新積極頂線數據。然而，最新消息顯示，葛蘭素史克公司已決定放棄與Ionis公司就這一藥品繼續合作。

這一消息對Ionis公司來說，無疑是一個驚人的反轉。此前，inoterse藥物已經獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的罕見病藥物和快速通道資格認定，以及歐洲藥品管理局（EMA）的罕見病藥物認定，并計劃在今年秋天獲得美國食品藥品監督管理局的上市申請。該公司之前一直在考慮是否將該藥物獨立銷售或與其他公司聯合銷售。

據Ionis透露的消息，葛蘭素史克公司高管最終決定放棄inotersen藥物，轉而研發治療TTR淀粉樣變性這一罕見病藥物。該藥物是Alnylam旗下主要藥物patisiran的競爭對手。此外，葛蘭素史克決定不實施對IONIS-FB-LRx項目的選擇專利授權，并對公司的罕見疾病資產進行戰略募股和優先級調整計劃。以上舉措都是葛蘭素史克新任首席執行官艾瑪·沃姆斯利進行的頂級到底層研發改革的一部分。

對此，Ionis藥業并未表現出受挫。Ionis藥業首席業務官莎拉·柏愛思說，“對于inotersen，我們的主要目標是最大程度地成功完成上市，并優化我們的市場份額。為了實現這些目標，我們正在積極考慮組建一家商業子公司，在北美市場進行商業化或共同商業化等操作。我們最近建立商業子公司的經驗使得我們有足夠的時間應對葛蘭素的放棄。潛在的合作伙伴對inotersen有很大的興趣，并且正在和多方進行溝通交流。我們相信，只要選擇正確的商業伙伴一起合作，我們可以最大限度地推廣該藥物，并在全球取得成功。”

申請批準和最終獲批是兩件截然不同的事。Ionis的后期實驗中被葛蘭素史克認為存在嚴重的安全問題，這也有可能阻礙該藥物獲得美國食品藥品監督管理局的審批，也可能造成與其他商業化合作伙伴最終難以簽署協議。

Ionis的投資者似乎分享了這一樂觀態度。市場周五開盤時，該公司股價最初下跌約4％至43.83美元，但在早盤交易便回升至每股46.16美元。

葛蘭素史克和Ionis自2010年以來一直保持著共同合作的伙伴關系，合作的目標是尋找并研發罕見疾病治療藥物。 盡管葛蘭素史克已經決定放棄Ionis公司的inotersen和IONIS-FB-LRx，但該公司與Ionis仍有兩款乙型肝炎藥物繼續維持著穩定的合作關系。（新浪醫藥編譯/范東東）