近日，中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》)。

　　國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局相關(guān)負(fù)責(zé)人在10月9日召開(kāi)的新聞發(fā)布會(huì)上表示，這次出臺(tái)的《意見(jiàn)》針對(duì)當(dāng)前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問(wèn)題，著眼長(zhǎng)遠(yuǎn)制度建設(shè)。將極大激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥。

　　拓展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)數(shù)量

　　藥物類研發(fā)最重要的一個(gè)環(huán)節(jié)是臨床試驗(yàn)，其耗時(shí)長(zhǎng)，投入成本高。臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源相對(duì)緊缺是制約我國(guó)藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個(gè)深層次問(wèn)題。如何鼓勵(lì)更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與臨床試驗(yàn)是改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容。

　　針對(duì)臨床研究資源短缺的問(wèn)題，《意見(jiàn)》提出臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定改為備案管理，以減少環(huán)節(jié)，提高效率。

　　這樣的改革，一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化，強(qiáng)調(diào)由事前認(rèn)定改為事中、事后全過(guò)程監(jiān)管。二是調(diào)整了監(jiān)管模式，將針對(duì)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗(yàn)藥物全過(guò)程檢查，使臨床試驗(yàn)監(jiān)管的針對(duì)性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認(rèn)定機(jī)構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機(jī)構(gòu)開(kāi)展臨床試驗(yàn)?zāi)芰Φ男问剑芰Χ晃C(jī)構(gòu)。三是通過(guò)鼓勵(lì)社會(huì)力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)等措施，切實(shí)拓展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗(yàn)研究者的積極性。

　　打出保護(hù)知識(shí)產(chǎn)權(quán)組合拳

　　知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度欠缺，是制約我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個(gè)重要原因。《意見(jiàn)》明確提出要探索建立藥品專利鏈接制度，開(kāi)展藥品專利期限補(bǔ)償試點(diǎn)，完善和落實(shí)數(shù)據(jù)保護(hù)制度，三者合在一起，打出知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的組合拳。

　　藥品專利鏈接就是把藥品的審批和專利關(guān)聯(lián)起來(lái)。藥品審批是國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局負(fù)責(zé)，專利糾紛涉及知識(shí)產(chǎn)權(quán)局以及知識(shí)產(chǎn)權(quán)法院，把兩者關(guān)聯(lián)起來(lái)，在藥品審批過(guò)程中，如果發(fā)現(xiàn)有專利侵權(quán)糾紛可以通過(guò)法院裁定解決，把專利糾紛和侵權(quán)風(fēng)險(xiǎn)解決在藥品上市之前，有利于保護(hù)專利權(quán)人的合法權(quán)益，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專利的市場(chǎng)風(fēng)險(xiǎn)。

　　專利期限補(bǔ)償是指監(jiān)管部門為占用的專利時(shí)間給予一些合理補(bǔ)償。因?yàn)樵谛姓徟^(guò)程中監(jiān)管部門占用了專利權(quán)人的時(shí)間，專利從研發(fā)開(kāi)始到最后上市，審批時(shí)間越長(zhǎng)，占用專利保護(hù)時(shí)間就越長(zhǎng)，減損了專利權(quán)人的權(quán)益。

　　數(shù)據(jù)保護(hù)就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用，行政部門對(duì)企業(yè)申報(bào)的數(shù)據(jù)要采取保護(hù)措施。

　　鼓勵(lì)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)

　　目前，臨床缺藥尤其是罕見(jiàn)病缺藥的問(wèn)題突出。罕見(jiàn)病發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多，有些疾病是終身用藥，如果不用就會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的反應(yīng)，甚至?xí)＜吧?/p>

　　但罕見(jiàn)病用藥研發(fā)成本高，收回成本時(shí)間長(zhǎng)，很多企業(yè)包括研究機(jī)構(gòu)對(duì)罕見(jiàn)病用藥研究的積極性沒(méi)有常見(jiàn)病用藥的高，因此對(duì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵(lì)、支持和保護(hù)。

　　第一，公布罕見(jiàn)病目錄。公布目錄后，才能明確哪些是罕見(jiàn)病，相應(yīng)的藥品按照罕見(jiàn)病用藥管理，做到有的放矢。第二，公布罕見(jiàn)病目錄相關(guān)的藥品。第三，凡是罕見(jiàn)病用藥，在注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)就給予一些鼓勵(lì)政策，如果是在國(guó)內(nèi)研發(fā)并開(kāi)展臨床試驗(yàn)的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，保證一些罕見(jiàn)病用藥及早用在罕見(jiàn)病患者身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見(jiàn)病用藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。比如，對(duì)于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見(jiàn)病患者有藥可用。

責(zé)任編輯：秦亮