藥華醫藥在2017年ASH年會上公布Ropeginterferon Alfa-2b于治療真性紅血球增生癥的兩年期有利結果

•24個月時，Ropeginterferon alfa-2b：

•體現出較最佳可用療法的優勢

•實現很高的完全血液反應率和長期臨床與血液反應率

•體現了有利的兩年期安全性和耐藥性

•進一步證明了病癥緩解能力

•PharmaEssentia 目前正與美國食品藥品監督管理局合作在美國提交用于治療真性紅血球增生癥 (PV) 的 Ropeginterferon alfa-2b 的生物制品許可申請 (BLA)

•AOP Orphan 提交的 Ropeginterferon alfa-2b 歐盟上市許可申請目前正由歐洲藥品管理局 (EMA) 進行審查

藥華醫藥股份有限公司旗下子公司藥華醫藥美國公司今天在2017年美國血液學會 (ASH) 年會口頭報告期間公布了 Ropeginterferon alfa-2b 的最新隨訪結果，來自對真性紅血球增生癥患者的持續、長期、隨訪試驗 CONTINUATION-PV（簡稱“CONTI-PV”）。AOP Orphan Pharmaceuticals AG（簡稱“AOP Orphan”）正在歐洲開展 CONTI-PV 試驗。

Ropeginterferon alfa-2b 是一種新型長效型單修飾脯氨酸干擾素，在長期保養過程中每兩周施打一劑，或每月施打一劑，預計將成為全球首款獲批用于治療真性紅血球增生癥的干擾素。藥華醫藥發現和生產了Ropeginterferon alfa-2b，并且已經將用于治療骨髓增殖性腫瘤 (MPN) 的新型分子 Ropeginterferon alfa-2b 于歐洲、獨立國家聯合體 (CIS) 及中東市場的權利獨家授權給 AOP Orphan。

CONTI-PV 是一項開放式、多中心、IIIb 期研究，致力于評估 Ropeginterferon alfa-2b（與羥基脲 (HU) 或最佳可用療法相比）對于真性紅血球增生癥患者（他們之前參與了關鍵的 III 期 PROUD-PV 研究）的長期療效性和安全性。

去年在2016年美國血液學會年會上公布的結果顯示，12個月時（PROUD-PV 研究），Ropeginterferon alfa-2b 的完全血液反應率 (CHR) 不比羥基脲差。與羥基脲相比，Ropeginterferon 的安全性與耐藥性明顯高很多。

24個月時，CONTI-PV 研究證明，Ropeginterferon alfa-2b 療法的完全血液反應率明顯高很多，為70.5%，而羥基脲和最佳可用療法為49.3% (p=0.0101)。重要的是，兩年的治療過程中，與使用羥基脲和最佳可用療法的患者相比，使用 Ropeginterferon alfa-2b 療法的患者的長期臨床和血液反應率穩步提高。此外，與使用羥基脲和最佳可用療法的患者相比，24個月時，使用 Ropeginterferon alfa-2b 療法的患者的復合端點指標（含完全血液反應率及疾病癥狀改善）更高（49.5%：36.6%，p=0.1183）。

Ropeginterferon alfa-2b 的顯著療效同時也體現在24個月時的 JAK2 突變等位基因負擔：69.6%使用 Ropeginterferon alfa-2b 療法的患者（使用羥基脲/最佳可用療法的患者僅有28.6%）有部分分子反應(p=0.0046)。

因目前市面上舊型干擾素治療而產生的不良反應中，特別是甲狀腺功能障礙和憂郁癥方面，Ropeginterferon alfa-2b 組均低于5%。Ropeginterferon alfa-2b 和羥基脲兩組患者因治療而引起的不良反應率相近，分別為70.1%和77.2%。值得注意的是，與疾病或治療相關的繼發性惡性腫瘤包括兩例白血病，僅發生在羥基脲組。

維也納醫科大學 (Medical University of Vienna) 的 Heinz Gisslinger 教授在美國血液學會年會上公布了結果，他表示：“24個月時 Ropeginterferon alfa-2b 較羥基脲/最佳可用療法的更高療效明確證明了這個療法的長期價值，可改善真性紅血球增生癥患者的治療成果。鑒于這些結果，我們相信 Ropeginterferon alfa-2b 將為真性紅血球增生癥患者提供高效安全的新型第一線療法。”

法國圣路易醫院 (Saint-Louis Hospital) 和巴黎第七大學 (Paris Diderot University) 的 Jean-Jacques Kiladjian 教授總結道：“Ropeginterferon alfa-2b 的病癥緩解能力（JAK2 突變等位基因負擔和惡性克隆的顯著減少有所證明）有望延長無惡化存活期和提升患者的長期利益。”

藥華醫藥美國公司運營副總裁克雷格-齊默爾曼 (Craig Zimmerman) 博士補充說：“這些實效遠超12個月時的III期研究結果，進一步證明 Ropeginterferon alfa-2b 是重要的長期真性紅血球增生癥第一線療法選擇，僅美國就有100,000多人選擇此療法。我們期待提供藥華醫藥向美國食品藥品監督管理局提交生物制品許可申請的最新進展與接下來的步驟。”