近日，瑞士諾華制藥公布稱，美國FDA已批準將Tasigna^® (nilotinib)的無治療緩解（TFR）數據納入到該藥物美國產品說明書中。Tasigna現在成為了首個也是唯一一個包含了慢性期費城染色體陽性慢性髓性白血病（Ph+ CML-CP）成人患者無治療緩解數據的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，其中這些患者通過Tasigna治療已經取得MR4.5（BCR-ABL1 IS≤0.0032%）的持續深度分子緩解。

TFR指的是Ph+ CML-CP患者在停止酪氨酸激酶抑制劑用藥后保持持續分子緩解的能力。TFR要求對BCR-ABL1的水平進行預定的監測以確定可能的分子緩解喪失。

諾華公司癌癥事業部首席執行官 Bruno Strigini博士表示：“讓CML患者在治療后停止給藥并繼續保持緩解一直是諾華的使命，我們感到自豪的是Tasigna成為了美國及全球其他一些國家的第一個及唯一一個在藥品說明書中包含TFR數據的酪氨酸激酶抑制劑。如果沒有全球癌癥病患對TFR臨床試驗的積極參與，這個成就是沒法實現的，就沒法讓諾華公司再次實現對CML患者治療的突破。”

有了這次說明書更新，Tasigna成為首個提供了明確及經核準標準的可以進行TFR嘗試和監測的酪氨酸激酶抑制劑。此前，將Tasigna TFR數據寫入說明書的補充新藥申請（sNDA）已獲得FDA優先審評認定，本次獲得批準則是基于兩項為期96周的開標試驗ENESTfreedom與ENESTop的療效及安全性證據。這兩項臨床研究評估了嚴格預定義Ph+ CML-CP患者在停止Tasigna治療后維持主要分子緩解（MMR）(BCR-ABL1 <= 0.1%)的潛力，研究中的患者通過Tasigna一線治療或由Glivec（格列衛，甲磺酸伊馬替尼）轉向Tasigna治療已經獲得了MR4.5。

試驗結果表明，幾乎一半的Ph+ CML-CP患者停用Tasigna后，TFR約可以維持兩年。TFR階段研究中，失去MMR的患者當重新接受Tasigna治療后，幾乎全部患者重新獲得了MMR。安全數據與先前發表的研究和Tasigna已知的安全情況保持一致。

Tasigna說明書TFR數據的批準中同時包括了對MolecularMD公司MRDx™ BCR-ABL測試的使用，該試劑盒是經FDA批準用于測量BCR-ABL轉錄水平降低到MR4.5的伴隨診斷設備。只有在醫生的密切監督下才可以嘗試中止Tasigna用藥。同時，需要在Tasigna停藥后定期進行患者監測以快速確定可能的MMR及MR4.0（BCR-ABL1 IS <= 0.01%）喪失并及時給予重新治療。（新浪醫藥編譯/David）

文章、圖片參考來源：Novartis" Tasigna Wins FDA Nod for First and Only CML Therapy With Treatment-Free Remission Data in Its Label