美國罕見病制藥商Alexion Pharma近日豪擲8.55億美元收購瑞典生物制藥公司Wilson Therapeutics，竟然只是為了一個候選藥物WTX101，該藥用于治療一種罕見遺傳性疾病Wilson病。監管方面，WTX101之前已被美國FDA授予快速通道地位，并已被FDA和EMA授予孤兒藥地位。

Alexion首席執行官Ludwig Hantson表示，鑒于Wilson管線資產與該公司目前的臨床和商業化重點代謝性疾病和神經系統疾病相重疊，此次收購是一個強有力的戰略配合，同時也是公司重建臨床管線邁出的重要的第一步。

Alexion目前嚴重依賴的藥物是Soliris，該藥是一款超級重磅產品，也是全球最昂貴的藥物之一，年治療成本高達50萬美元。目前該藥已獲批治療3種罕見病：陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性全身型重癥肌無力 (gMG) 。

2017年，Alexion 87%的銷售收入來自Soliris，但在未來數年該藥將不可避免地面臨仿制藥沖擊。有分析師指出，Ludwig Hantson所提出的“重建”臨床管線表明，該公司或將開展更多類似的小型收購。鑒于WTX101的銷售峰值預計只有2.5億美元，因此Alexion需要更多的產品來減少對Soliris的依賴。

WTX101（雙膽堿硫代鉬酸鹽）是一種首創的（first-in-class）、口服、銅結合劑，具有一種獨特的作用機制，能結合血清中的銅并促進其從肝臟清除。與目前的治療藥物相比，WTX101提供了一種替代的銅-蛋白結合機制，通過與銅和白蛋白結合，形成一種三體復合物，從而除去肝臟和血液中過量的銅，通過膽汁排泄途徑（人體天然的排泄路線）促進銅的清除。WTX101與銅的親和力比其他螯合劑高10000倍，有望解決Wilson病的根本原因。

臨床開發方面，WTX101已在II期研究中獲得積極數據，目前正在開展III期臨床研究。當前，威爾遜病的臨床治療方案對大約45%的患者無效，并且會有嚴重的副作用。WTX101能夠結合銅并使機體安全有效地將其排泄。II期臨床數據顯示，WTX101治療使患者體內銅水平顯著降低了72%，同時有效改善了疾病癥狀及相關殘疾。安全性方面，WTX101的一般耐受性良好，藥物性神經功能惡化風險低。

Wilson病又名威爾遜病，是一種罕見的、慢性、遺傳性、潛在危及生命的銅轉運障礙性疾病。據估計，全球范圍內，威爾遜病的發病率大約為三萬分之一，平均確診年齡為15-20歲，大多數患者在10-30歲之間。目前，標準的護理包括金屬螯合劑去除血清中的銅，之后用鋅維護以防止重新積累。在過去20多年來，還沒有獲批用于治療這種疾病的新治療選擇。（新浪醫藥編譯/newborn）