美國食品藥品監督管理局（FDA）局長Scott Gottlieb博士日前舉行的2018年BIO國際大會上表示，預計FDA將在2022年之前批準40種基因療法，并可能在10年內獲得治愈鐮狀細胞性貧血等疾病的治療方法。

Gottlieb局長指出，與臨床常見治療藥物不同，基因治療存在較大的復雜性，這就要求FDA以各種不同的方式對其進行審批。Gottlieb表示，FDA將在未來短時間內發布6個有關基因療法的指導性文件。在基因療法的藥品定價方面，Gottlieb認為，應該在審批和創新之間取得平衡。

FDA目前面臨的另一個熱門話題是以患者為中心的治療費報銷問題。自2011年以來，外界一直認為基因治療更應該采取“按結果付費”的方式。如果越來越多的制藥企業和保險公司能夠根據藥物對患者的實際效果，來決定藥物的價格，美國不僅可以看到科學的新前沿，還可以看到人們為癌癥治療支付的新時代。

2017年8月，諾華的CAR-T免疫細胞療法Kymriah獲得美國的正式上市批準，主要用于治療3-25歲復發或難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者。Kymriah的一個療程的價格將是47.5萬美元，相當于308萬元人民幣。由于遭到患者群體的強烈抵制，諾華制定了一種“退款保證”，如果患者在接受治療內第一個月內沒有產生療效，消費者的藥費將得到退還。

Gottlieb表示，FDA也在積極解決這一問題，其正在建立一個正式的機構來廣泛征求患者的意見，這些寶貴的建議將幫助該機構制定基因療法定價的指導框架。

除了基因療法，Gottlieb指出，阿片類藥物誤用和濫用問題仍然是FDA需要優先處理的事項之一，需要各方認真制定計劃，并采取持續協調一致的行動，在為需要阿片類藥物治療的患者提供合理處方的同時，減少阿片類藥物成癮和死亡帶給公眾的影響。FDA認識到這場危機的緊迫性和復雜性，目前正在為實現這些目標而采取若干措施。

自成立阿片類藥物政策指導委員會以來，FDA的高層領導人一直在努力工作，以確保不遺余力地解決這一公共衛生事件。過去一年中，有1150萬美國人濫用處方阿片類藥物，每天有超過40人因服用過量的阿片類藥物而死亡。5月，FDA已限制將可待因和曲馬多用于12歲以下兒童患者，也不建議哺乳期婦女使用含可待因和曲馬多的藥品。毋庸置疑，FDA和其他利益相關者需要采取更加警惕的行動擺脫這場藥物濫用危機。(生物谷Bioon.com）