近日，總部位于波士頓的Intarcia治療公司傳來了不幸的消息。美國FDA已經(jīng)拒絕了該公司糖尿病植入藥物/裝置ITCA 650的批準(zhǔn)申請。

ITCA 650是一種僅有火柴棍大小的長效GLP-1體內(nèi)植入滲透泵產(chǎn)品。在過去幾年中，Intarcia公司先后進(jìn)行了四項臨床III期研究以考察ITCA 650的安全性和有效性。在其中一項研究中，公司研究人員對比了該設(shè)備與默沙東公司旗下Januvia的效果。經(jīng)過為期一年的考察，ITCA 650在降低血糖及患者體重等指標(biāo)方面擊敗了Januvia設(shè)備。此外，2016年5月份研究人員又再次公布了一項由4000名患者參與的關(guān)于心血管安全的臨床研究結(jié)果，結(jié)果顯示ITCA 650具有良好的安全性。Intarcia據(jù)此認(rèn)為這些數(shù)據(jù)將足以促使FDA批準(zhǔn)這一產(chǎn)品上市。

對于設(shè)備被拒絕，Intarcia表示將盡全力配合并解決FDA發(fā)現(xiàn)的問題。公司稱，不希望被命令進(jìn)行“新的關(guān)鍵性試驗或任何長期的CMC活動”。但FDA相關(guān)的文件是保密的，因此具體的問題也無法得知。

該公司的一份聲明中表示，“我們對ITCA 650仍然保持信心，并堅定不移地提出新的基礎(chǔ)類藥物，以滿足糖尿病和其他嚴(yán)重慢性疾病中未滿足的主要需求。”

對于糖尿病產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域來說，很少有小型生物醫(yī)藥公司能夠負(fù)擔(dān)得起如此巨大的經(jīng)費(fèi)支出。通常小型生物醫(yī)藥公司會選擇在III期臨床前與大型制藥公司進(jìn)行合作以支持公司的產(chǎn)品開發(fā)。然而，Intarcia公司選擇了一條艱難的道路，公司通過向私人投資者募集10億美元的做法支持ITCA 650完成整個臨床研究開發(fā)。公司CEO Kurt Graves曾表示，保持公司獨(dú)立性以及暫時不進(jìn)行IPO有助于保持公司的決策效率。

Intarcia公司首席執(zhí)行官Kurt Graves一直在宣揚(yáng)ITCA 650的治療效果，很少錯過任何推廣該產(chǎn)品的機(jī)會。ITCA 650可以提供穩(wěn)定劑量的艾塞那肽，每兩年調(diào)整一次劑量即可。Intarcia認(rèn)為，大量已被確診2型糖尿病但尚未得到正確治療的患者可以使用該設(shè)備，該設(shè)備擁有著巨大的市場。

這一觀點也吸引了大量現(xiàn)金支持和一大批投資者的相應(yīng)，其中就包括比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會。今年年初，Intarcia為其雙E債券增加了超過2億美元，該公司目前的收益為6億美元。2010年，全球2型糖尿病患者約為2億8千5百萬人，占糖尿病患者的90%，相當(dāng)于世界成人人口的6%。糖尿病是發(fā)達(dá)國家和發(fā)展中國家常見的疾病。在經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)仍然相當(dāng)罕見。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章、圖片參考來源：FDA rejects Intarcia’s hotly promoted diabetes drug/device, citing manufacturing issues