近日，美國食品和藥品監(jiān)督管理局已授予Shire公司的試驗(yàn)性治療藥物SHP647罕見病藥物認(rèn)證，用于治療兒童中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者。

此次罕見病藥物的認(rèn)定將會(huì)幫助Shire有資格獲得旨在進(jìn)一步加速和推進(jìn)罕見疾病藥物的研究和開發(fā)進(jìn)程，其中包括用于相關(guān)藥物臨床試驗(yàn)的稅收抵免等激勵(lì)政策。

SHP647是一種全人IgG2單克隆抗體，該抗體可以靶向定位黏膜地址素細(xì)胞黏附分子-1（MAdCAM-1），該分子在胃腸道的白細(xì)胞遷移中起一定的作用，并且可能在患有慢性胃腸道炎癥的情況下促進(jìn)過量的淋巴細(xì)胞發(fā)生浸潤。

目前，該藥物正處于3期臨床研究階段，用于治療成人中至重度活動(dòng)性UC患者。Shire胃腸道、內(nèi)分泌和代謝治療領(lǐng)域開發(fā)主管Debra Silberg指出，“如果最終該藥物獲得批準(zhǔn)，SHP647將具有幫助治療潰瘍性結(jié)腸炎患者的潛力。”

她還指出，該公司在當(dāng)前正在與美國衛(wèi)生主管部門討論如何在相關(guān)的兒科患者人群中進(jìn)行該藥物的臨床測(cè)試，“履行我們致力于解決未滿足的患者需求的承諾”。

UC是一種病因尚不十分清楚的結(jié)腸和直腸慢性非特異性炎癥性疾病，病變局限于大腸黏膜及黏膜下層。病變多位于乙狀結(jié)腸和直腸，也可延伸至降結(jié)腸，甚至整個(gè)結(jié)腸。病程漫長，常反復(fù)發(fā)作。

本病見于任何年齡，但20～30歲最多見。潰瘍性結(jié)腸炎的病因至今仍不明。基因因素可能具有一定影響；心理因素在疾病惡化中具有重要地位，原來存在的病態(tài)精神如抑郁或社會(huì)距離在結(jié)腸切除術(shù)后明顯改善。

有研究認(rèn)為潰瘍性結(jié)腸炎是一種自身免疫性疾病。潰瘍性結(jié)腸炎的最初表現(xiàn)可有許多形式。血性腹瀉是最常見的早期癥狀。其他癥狀依次有腹痛、便血、體重減輕、里急后重、嘔吐等。偶爾主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)炎、虹膜睫狀體炎、肝功能障礙和皮膚病變。目前尚無有效的長期預(yù)防或治療的方法。

Shire公司于10月份公布的第三季度凈利潤為5.508億美元，去年同期報(bào)得虧損，每股收益為1.81美元，根據(jù)非經(jīng)常性費(fèi)用調(diào)整后，每股收益為3.81美元，超出了華爾街的預(yù)期，Zacks投資調(diào)查的10位分析師的平均估計(jì)是每股收益3.64美元。

Shire預(yù)計(jì)全年收益在每股14.80至15.20美元之間。Shire股份自年初以來下降了19%，股票在過去12個(gè)月中下跌了23%。