近日，法國專注于將治療藥物包埋于紅細(xì)胞療法的臨床階段生物制藥公司ERYTECH公布了eryaspase (GRASPA®)用于急性髓性白血病（AML）治療的臨床2b期試驗的頂線研究數(shù)據(jù)。

該項臨床2b試驗是一項開標(biāo)、隨機多中心研究，對eryaspase用于65歲及以上且不適和接受化療的AML患者的治療進(jìn)行了評估。試驗共在歐洲30個臨床試驗點入組了123名患者，患者的中位年齡為78歲。入組患者按照2:1被安排隨機接受eryaspase聯(lián)合低劑量的阿糖胞苷（LDAC）或LDAC單獨給藥。概念性驗證研究中的主要研究終點為總生存期（OS），關(guān)鍵次要終點包括無進(jìn)展生存期、整體緩解率以及藥物毒性。該項試驗通過與Orphan Europe (Recordati Group)合作開展，后者將負(fù)責(zé)GRASPA歐洲地區(qū)在ALL及AML領(lǐng)域預(yù)期的商業(yè)化推廣工作。

試驗沒有達(dá)到主要研究終點的OS，OS風(fēng)險比（HR）為1.06 (95% CI; 0.70, 1.61)。當(dāng)在基線對預(yù)后因素（年齡、染色體組型、FAB狀態(tài)）微小的不平衡進(jìn)行調(diào)整后，OS HR為0.98 (95% CI; 0.64, 1.50)。研究中所有治療組患者的治療中位數(shù)低于2個月。Eryaspase的毒性情況可以接受，并與之前的研究報道結(jié)果保持一致。

ERYTECH公司首席醫(yī)學(xué)官Iman El-Hariry博士表示：“這些數(shù)據(jù)反映了AML患者疾病的復(fù)雜性，尤其是對于老齡AML患者。雖然我們對有效性結(jié)果感到失望，但是eryaspase在這些非常脆弱的老年患者中所表現(xiàn)的安全性是另我們鼓舞放心的。”

ERYTECH公司首席執(zhí)行官及主席Gil Beyen表示：“雖然對結(jié)果感到很失望，但這些結(jié)果不會改變我們對eryaspase作為候選產(chǎn)品進(jìn)行開發(fā)的決心。Eryaspase已在胰腺癌與急性淋巴細(xì)胞白血病治療中取得了良好的安全性和有效性。我們將仍然致力于將這種治療方法應(yīng)用于這些及其他潛在的適應(yīng)癥患者中。”

Eryaspase是ERYTECH公司主要的候選藥物，商品名為GRASPA，主要由包封在供體衍生紅細(xì)胞內(nèi)的L-天冬酰胺酶組成。L-天冬酰胺酶的重要作用是從循環(huán)血漿中代謝天冬酰胺，這是一種天然存在的氨基酸，也是癌細(xì)胞存活和增殖所必需的。L-天冬酰胺酶已成為治療急性淋巴細(xì)胞白血病的多藥化療方案的標(biāo)準(zhǔn)組成成分，但是副作用限制了其治療依從性，尤其對于成人和身體較弱患者。Eryaspase旨在為不能耐受非包埋天冬酰胺酶患者提供治療所需的L-天冬酰胺酶。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：ERYTECH REPORTS TOP-LINE RESULTS OF PHASE 2B STUDY OF ERYASPASE FOR THE TREATMENT OF AML