核心提示： 30年前靶向藥物的出現，人類終于有機會扼住癌癥的咽喉，如今，中國自主創新藥的出現，讓中國人第一次有機會加入抗擊癌癥的“世界聯隊”。

　　2005年，由阿斯利康研發的吉非替尼正式進入中國市場，中國腫瘤治療進入靶向治療時代。隨后，新興的靶向藥物不斷涌現，阿斯利康的奧希替尼、勃林格殷格翰的阿法替尼、輝瑞的克唑替尼……種種國外新藥的快速上市，給我國腫瘤患者帶來了新的希望，讓腫瘤靶向藥市場競爭變得更加激烈。

　　然而，令人遺憾的是，這些藥物的研發者，無一例外都是歐美巨頭。中國企業還在為了仿制藥而努力。

　　如何打破當前形勢？

　　9月12日，由上海市金山區人民政府和合全藥業主辦的第二屆中國創新藥生態圈論壇在上海隆重舉行。論壇圍繞創新藥技術與監管政策的新趨勢、新挑戰，如何建立全球范圍內的醫藥生態圈，推動加速新藥上市等議題進行了熱烈地討論，并深度聚焦制藥人如何在當今變革不斷的大背景下保持自身的活力，創造出世界級的中國新藥。

　　靶向藥 你為何這么難？

　　癌癥，從本質上來說是一種基因病，所有的癌癥均來源于基因突變，基因突變會導致癌細胞的出現，且不斷生長。雖然目前還很難把突變的基因變成正常的基因，但是可以通過藥物使癌細胞的信號傳導中斷，從而阻止癌細胞的生長。這種治療就被形象地稱為靶向治療。

　　具體而言，所謂靶向治療，是指在細胞分子水平上，針對已經明確的致癌位點（該位點可以是腫瘤細胞內部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段）設計相應的靶向藥物，藥物進入體內會特意選擇致癌位點相結合發生作用，使腫瘤細胞特異性死亡，而不會波及腫瘤周圍的正常組織細胞，最終實現對不同患者和疾病的精準治療并取得最佳治療效果。

　　也就是說，藥物就像子彈一樣，瞄準作用靶點，并精確地與靶點結合、從而鎖住靶點。

　　以第一個進入中國市場的吉非替尼為例，作為一種口服表皮生長因子受體酪氨酸激酶（EGFR-TK）抑制劑（屬小分子化合物），吉非替尼對EGFR-TK的抑制可阻礙腫瘤的生長、轉移和血管生成，并增加腫瘤細胞的凋亡，從而延長患者生存期。

　　事實也是如此，據相關調查顯示，靶向治療的出現使晚期癌癥患者的生命大大地延長了，自2005年至今，13年來，我國晚期肺癌患者中位生存期顯著增加2.4倍，從此前的14.1個月延長至33.5個月；五年生存率從8%增長到18%。與此同時，靶向藥物副作用遠遠小于化療，療效遠遠優于化療，在提升患者生存期限的同時生活質量得以改善。

　　因此，在相當長的一段時間內，易瑞沙就是靶向治療的代名詞。靶向藥物成為目前癌癥治療領域的新星，憑借其“腫瘤細胞針對性強+低副作用”的優勢，使得癌癥的治療逐步轉為慢性病。

　　就目前醫療手段而言，靶向藥也成為了腫瘤特別是晚期腫瘤、惡性腫瘤的最后一道防線。

　　而自易瑞沙之后，隨著藥品審評審批制度的逐步改革，國外新藥進入我國的速度也得到了進一步提升。

　　·2004年11月18日，由基因泰克(羅氏子公司)和安斯泰來共同研發的厄洛替尼（特羅凱）獲FDA批準上市，并于2006年4月獲CFDA批準在中國上市；

　　·2013年7月12日，由勃林格殷格翰研發的阿法替尼（吉泰瑞）獲FDA批準上市，并于2017年2月21日獲得CFDA批準上市；

　　·2015年11月13日，由阿斯利康研發的奧希替尼（泰瑞沙）獲FDA批準上市，并于2017年3月22日就獲得了CFDA上市批準，創下了2007年化藥注冊分類實施后進口藥在中國上市速度紀錄。

　　12年 15億

　　目前，市場上的靶向藥主要分為兩種，一類是由擁有藥品專利權的企業進行生產的原創的、自主開發的藥品，俗稱原研藥。這類藥品價格普遍昂貴，有經濟實力的可以選擇；另一類是在劑量、安全性和效力、質量、作用以及適應證上相同的一種仿制品，俗稱仿制藥。這類藥品藥效與正版相差無幾，但是價格便宜很親民。

　　統計數據顯示，在2010至2014年上市的49種癌癥新藥中，只有6種在中國上市。截至2018年1月，在中國進行的與癌癥相關的臨床試驗研究約為33400個項目，而美國數量已超過11萬，是中國的3倍多，且國內上市和在研的新藥絕大多數是以仿制為主，處于仿創結合的階段。

　　為何中國患者只能用國外靶向藥？靶向藥在研發和生產方面有何難點？

和記黃埔醫藥資深副總裁吳振平博士

　　會上，和記黃埔醫藥資深副總裁吳振平博士表示，在中國做新藥研發是一個高投入，高風險的事情。“當時，李嘉誠先生拿出三千萬美元出來做新藥研發，而在當時，我們面對了許多挑戰，有一系列的問題需要進一步考量。首先，如何去打造一流的研發團隊？其次，如何在政策支持力度不強的情況下開展研發工作？此外，未來如何讓大眾接受并認可這一新藥？”吳振平博士說道。

　　但很幸運，在多重外部因素的助力下，這一新藥的研發進展順利。至今為止，和記黃埔醫藥總計投資5億美金，在中國和境外已完成或正在進行中的臨床試驗有36個，涉及8個產品。

　　“在中國做藥，做出創新藥，做出全球最好的藥，要認識到中國的特點，要認識到我們有哪些優勢；其次，在中國做新藥，要有合作精神，專注于合作。一直以來，和記黃埔醫藥與藥明康德以及合全保持密切合作，這也造就了今天的成功；此外，在中國做新藥，在做好本職工作的同時，還需要考慮我們能夠為進一步改善生態圈做些什么，只有不斷完善中國生態圈才會將自己納入到世界一流的公司，做出世界一流的新藥，才會將中國打造成制藥強國。”吳振平教授強調。

　　中國進入創新藥時代

　　沃利替尼是由和記黃埔醫藥自主研發的全新靶向抗癌新藥，2011年和記黃埔與阿斯利康達成協議，共同致力于沃利替尼在全球范圍內的開發、審批和銷售。這也是第一個被跨國企業引進，走出國門的中國本土創新藥。

　　而在今年9月和記黃埔醫藥旗下用于治療轉移性結直腸癌的新藥呋喹替尼膠囊在國內獲批，據相關媒體報道，從立項到目前的上市沖刺，呋喹替尼研究團隊走過了整整12年的研發歷程，項目累計研發投入超過15億元。

　　作為一種新型口服抗癌靶向藥物，呋喹替尼由和記黃埔醫藥自主研制，是我國第一個從發現到新藥上市申請都在國內完成的主流抗癌新藥。

　　此次和記黃埔醫藥呋喹替尼膠囊的出現，為中國轉移性結直腸癌患者帶來療效與安全性均良好的新選擇，也給中國患者帶來了希望。呋喹替尼獲批，也是我國藥企研發能力的一大展現，為國內藥企注入一劑強心針。

　　從中國的新藥研發角度來看，和記黃埔醫藥此次新藥的獲批具備相當意義。目前，中國過去在藥品研發上相對“落后”的現狀將逐漸改變。

　　實際上，IMS數據也顯示，中國抗腫瘤市場由2012年的604億元增長至2017年的1268 億元，預計2018 年市場規模可達1447 億元。預計國內腫瘤藥物結構未來會向全球看齊，靶向及免疫治療藥物國內市場成長空間大。

　　未來，39健康網也堅信，在更多的醫療尖端領域，我們會看到更多的國產品牌、國產企業、國產藥品出現，這不僅是中國產業的重磅利好，更是億萬中國患者的福音。